Incyte于美国东部时间2022年8月26日上午宣布FDA批准达伯坦，培美替尼（Pemazyre，Pemigatinib）作为FGFR1重排的髓系/淋巴肿瘤（MLN）的第一个也是唯一的靶向治疗药物。该次批准是基于2期FIGHT-203试验（NCT03011372）的数据结果，FIGHT-203是一项2期、多中心试验，该试验检查了培美替尼在28名具有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者中的安全性和有效性。试验的主要终点是达到CR的参与者比例，次要终点包括达到CR或PR的受试者比例、完全细胞遗传学缓解、CR持续时间、缓解持续时间、无进展生存期、总生存期、安全性和耐受性。

　　在伴有或不伴有EMD的骨髓慢性期患者（N=18）中，完全缓解（CR）率为78%（95%CI,52%-94%）。这些患者达到CR的中位时间为104天（44-435天），而中位CR持续时间尚未达到（1+至988+天）。

　　最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脱发（59%）、口腔炎（53%）、腹泻（50%）、干眼症（50%）、疲劳（44%）、皮疹（35%）、腹痛（35%）、贫血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、视网膜色素上皮脱离（26%））、四肢疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮肤干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、恶心（21%）、视力模糊（21%）、外周水肿（21%）和头晕（21%）。

　　培美替尼早在2020年4月17日被FDA加速批准为首个适用于治疗FGFR2融合/重排的成人复发或难治性先前治疗、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）的药物。借此机会重新回顾下培美替尼与FGFR2抑制剂在胆管癌中的发展历程。

　　FIGHT-202这项多中心、开放标签、单臂、多队列、2期研究报告了培美替尼用于至少接受过一次全身性治疗后出现进展的CCA患者的疗效。该次研究共招募了146名患者：107名有FGFR2融合或重排，20名有其他FGF/FGFR改变，18名没有FGF/FGFR改变，1名有未确定的FGF/FGFR改变。所有患者均自行口服培美替尼，起始剂量为13·5mg，每天一次（21天周期；服用2周，停用1周）。根据RECIST1.1通过独立审查评估肿瘤反应。

　　主要终点是获得客观反应的FGFR2融合或重排患者的比例，由独立的中央审查评估；次要终点是反应持续时间、疾病控制患者的比例、无进展生存期、总生存期等。107名FGFR2融合或重排患者中有38名（35.5%）达到了集中确认的客观反应。3名（2.8%）患者已确认完全缓解，35名（32.7%）已确认部分缓解。107名患者中有88名（82%）实现了疾病控制。在主要分析时进行的敏感性分析表明，前60名FGFR2融合或重排患者（按照原始方案入组）达到客观缓解的比例与方案修订后纳入该队列的47名患者增加了样本量（60名患者中的21名[35.0%] vs 17名[36.2%]）。mPFS为6.9个月;数据截止时的mOS为21.1个月。

　　最常见的不良事件是高磷血症，146名患者中有88名(60%)发生；其他任何级别的常见全因不良事件（发生率≥40%）包括脱发、腹泻、疲劳和味觉障碍。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)治疗FGFR1重排的复发或难治性骨髓/淋巴肿瘤的效果如何？

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