2021年9月15日，武田制药（东京证券交易所交易代码：4502/纽约证券交易所交易代码：TAK）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准莫博替尼用于治疗含铂化疗期间或之后进展的、表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，患者需先经FDA批准的检测确认EGFR 20号外显子插入突变阳性结果。

　　此前，莫博替尼已获FDA授予优先审评资格、突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。莫博替尼是首款也是目前唯一一款获批专门用于EGFR20号外显子插入突变阳性患者的口服疗法。武田全球抗肿瘤事业部总裁 Teresa Bitetti 表示：“莫博替尼的获批为EGFR20号外显子插入突变阳性的非小细胞肺癌患者带来了一款全新的有效治疗选择，将满足这种难治癌症的迫切治疗需求。莫博替尼是首个也是目前唯一一个专门靶向EGFR20号外显子插入突变的口服疗法，研究中患者的缓解持续时间平均约为1.5年，让我们倍感鼓舞。此次获批具有里程碑意义，将进一步强化我们满足肿瘤患者未尽需求的承诺。”

　　丹娜法伯癌症研究院Pasi A. Jänne博士表示：“EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌在过去缺乏治疗手段，我们无法用传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）进行有效靶向。莫博替尼的获批是一项重大的进步，它将为医生和患者提供一款全新的靶向口服疗法，这款疗法专为该患者群体设计，并且已在患者中显示出具有临床意义的持续缓解。”

　　作为患者组织的倡导者，近五年来我每天都在与EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者及其家人携手努力，与这种严重的疾病展开斗争。我很高兴能够见证在此过程中不断取得的进展，我要感谢全球各地的患者和他们的家人、医务人员以及科学家们为这款高潜力靶向疗法的获批所做出的贡献。”

　　FDA的批准基于来自莫博替尼 1/2 期试验中既往接受过铂类化疗的患者数据。该试验入组114名既往接受过铂类化疗、EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者以160毫克剂量接受治疗。1/2期试验的结果于2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，经独立评审委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）为28%（研究者确认的ORR为35%），经IRC确认的中位DoR为17.5个月，中位总生存期（OS）为24个月，经IRC确认的中位无进展生存期（PFS）为 7.3 个月，疾病控制率达78%。

　　莫博替尼是一款口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门设计用于选择性靶向表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变。2020年10月，莫博替尼在中国获得“突破性疗法认定”。2021年7月，莫博替尼1/2期试验的结果已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理并正在审评中，用于治疗既往接受过化疗且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：莫博替尼(MOBOCERTINIB /EXKIVITY)表现出具有临床意义的获益且安全可控？

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