拉罗替尼是一种一流的高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，已获批用于治疗患有TRK融合阳性癌症的成人和儿童患者。近期一项拉罗替尼治疗TRK融合阳性原发性中枢神经系统(CNS)肿瘤患者的研究引起轰动。

　　近期，一项迄今为止最大的在原发性中枢神经系统癌症中进行的TRK抑制剂研究显示，全球首款获批上市的广谱抗癌药物拉罗替尼展现出快速和持久的抗癌反应，并报道了一位儿童中枢神经系统肿瘤患者接受治疗后肿瘤全部消失，达到完全缓解的案例，非常振奋人心，为中枢神经系统肿瘤的成人及儿童患者带来全新生机。

　　一名婴儿在4个月大的时候被确诊为原发性脊柱高级别胶质瘤，由于无法手术，先接受了化疗，在72周的长春新碱、环磷酰胺、顺铂和依托泊苷的治疗后，效果比较理想，病情控制稳定。但不幸的是，3岁时肿瘤出现进展。医生做了全面基因组测序分析后发现，竟然幸运的存在ETV6-NTRK3基因融合。当时，一种名为larotrectinib(拉罗替尼，Vitrakvi;代号LOXO-101)的药物，能敲除由TRK融合产生的蛋白质，大幅击退癌症，正在进行临床试验，于是这位幸运的小患者开始接受拉罗替尼的治疗，令所有人都没想到的是，拉罗替尼就像是这种恶性肿瘤的克星一样，几天内，肿瘤开始迅速缩小。短短2个周期的治疗后，肿瘤全部消失，达到完全反应（CR）！22个周期后的复查仍没有疾病迹象并且没有明显的不良反应。截至数据发表时，已持续治疗15.7个月，并且治疗仍在进行中。

　　这是从两项临床试验（NCT02637687、NCT02576431）中筛选出患有TRK融合阳性原发性CNS肿瘤的患者，评估接受拉罗替尼治疗后的客观缓解率（ORR）。

　　截至2020年7月，共有33名TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者，平均年龄8.9岁，因此大部分是儿童患者。其中最常见的是高级别胶质瘤和低级别胶质瘤。

　　结果显示：所有患者的客观缓解率（ORR）为30%，24周的疾病控制率为73%，这意味着，30%的患者肿瘤显著缩小30%以上甚至消失，82%的患者肿瘤不同程度的缩小（23/28）。

　　因此，在TRK融合阳性中枢神经系统肿瘤患者中，拉罗替尼展现出快速和持久的反应、高疾病控制率和良好的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：拉罗替尼(LAROTRECTINIB)为胃肠道肿瘤患者带来长效缓解？

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