儿童神经母细胞瘤恶性程度高、临床表现及预后具有高度异质性，治疗难度大，被称为“儿童癌王”。高危患儿即使接受综合治疗后长期存活率低，所以，不断探索潜在的治疗靶点对于提高高危患者的生存率具有重要意义。
地努妥昔单抗(dinutuximab)是一种GD2-结合单克隆抗体与糖脂GD2结合。这个糖脂表达在神经母细胞瘤细胞和神经外胚层来源正常细胞上，包括中枢神经系统和周边神经。地努妥昔单抗与细胞表面GD2结合，诱导GD2细胞，通过抗体-依赖细胞介导细胞毒性(ADCC)和补体-依赖细胞毒性(CDC)溶解GD2表达细胞。
近期，一项针对近1200名高危神经母细胞瘤儿童的临床试验中，研究人员证实，免疫治疗药物dinutuximab(Unituxin)可以帮助儿童延长生存期。
试验中，接受dinutuximab治疗五年后，72%的儿童仍然活着，61%的儿童没有出现癌症复发或肿瘤长大的迹象。
该发现来自早期一项临床试验的扩展研究，它最初是将单独使用异维A酸与异维A酸与dinutuximab和另外两种免疫增强物质组合进行比较。
初步试验表明，dinutuximab组合组的患者于治疗2年后，没有明显的复发迹象，患者的生存期也得到了提高。大量患者的长期数据为dinutuximab的有效性提供了重要证据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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