米哚妥林Midostaurin是一种用于白血病的新型靶向药，由瑞士诺华公司研制，2017年获批上市，用于急性髓性白血病（AML）。能够治疗AML的靶向药并不多，米哚妥林获批之前已经有25年没有AML方面的新药问世。

　　米哚妥林是一种新型靶向药，对应的靶点主要是FLT3，它是世界上第一种FLT3抑制剂。米哚妥林商品名有Rydapt和Tauritmo两种，其中Rydapt是比较常见的版本，Tauritmo只销往印度，价格比Rydapt略低。

　　2017年美国FDA在同一天批准了米哚妥林的多种适应症，分别是：

　　1.与化疗药物阿糖胞苷和柔红霉素联合使用治疗新诊断的具有FLT3突变的急性髓系白血病（AML）患者，作为一线药使用；

　　2.用于多种肥大细胞增多症，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症。

　　米哚妥林是一种FLT3抑制剂。当用于AML患者时，患者必须存在FLT3突变。但用于肥大细胞增多症时没有此项要求。FLT3也被称为CD135，它是FLT3L的受体。FLT3 属于 RTK 的 III 类家族，同族的靶点还有PDGFR（血小板衍生生长因子受体）、KIT（干细胞因子受体）和 M-CSF（巨噬细胞集落刺激因子）等。FLT3 是一种跨膜配体激活受体酪氨酸激酶，通常在骨髓中的造血干细胞或B细胞的祖细胞中表达，在髓系和淋巴系发育的早期阶段发挥重要作用，通过各种信号通路（PI3K、RAS 和 STAT5）促进细胞存活、增殖和分化。临床统计发现FLT3突变是所有急性髓系白血病白血病中最常见的突变类型，占到所有AML患者的30%，而内部串联重复类型的突变（FLT3-ITD）是最常见的FLT3突变类型，占到所有AML患者的25%左右。FLT3-ITD 突变的原因尚不完全清楚，可能与受损DNA的修复错配有关。

　　肥大细胞增多症是指体内肥大细胞异常增殖，并向周围组织或其他器官浸润和迁移，造成皮肤过敏、消化道出血、心率异常等症状。肥大细胞增多症不是肿瘤疾病，但可能伴随某些血液肿瘤出现，比如伴有相关血液肿瘤的肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。该疾病有个不好的特点就是患者年龄偏小，集中在儿童和少年阶段，大约一半的患者是1岁以内的婴幼儿，甚至有一部分是婴幼儿白血病患者。皮肤过敏是最常见的症状，但正因如此常备吴误诊为普通的过敏，耽误正确治疗。肥大细胞在骨髓产生，因此骨髓病变相关的血液肿瘤可能与肥大细胞增多症同时发生。目前已经获批的用于此类疾病的靶向药有伊马替尼和米哚妥林。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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