MEK和KIT抑制剂对胃肠道间质瘤(GIST)谱系特异性主调控因子ETV1和KIT具有双重靶向作用，该作用具有临床前协同作用，有望提高临床疗效。这项临床研究旨在评价伊马替尼联合比美替尼一线治疗晚期胃肠道间质瘤患者的疗效和安全性。

　　在这项研究(NCT01991379)中，确诊为晚期GISTS的未接受治疗的成年患者接受伊马替尼(每天一次400毫克)联合比美替尼(每天两次30毫克)治疗，28天为一个周期。主要终点为RECIST1.1评价标准的最佳客观缓解率(ORR；完全缓解加部分缓解[PR])。研究目标是检测到与伊马替尼单药治疗相比，提高了20%的ORR(不可接受的比率为45%，可接受的比率为65%)，使用精确的二项检验，单边I类错误为0.08，II类错误为0.1，计划样本量为44名患者。有超过24例确认PR或完全缓解的患者被认为是阳性。次要终点包括Choi和欧洲癌症研究和治疗组织标准的应答率、无进展生存期(PFS)、总存活期(OS)、病理反应和毒性。

　　在2014年9月15日至2020年11月15日期间，42名可评估的晚期GIST患者中有29人确认了PR，RECIST1.1标准。最佳ORR为69.0%(双侧95%CI，52.9~82.4)。41例中39例(95.1%)出现Choi PR约8周。中位PFS为29.9个月(95%CI，24.2至不可估测)；中位OS未达(95%CI，50.4至不可估测)。在8名局部晚期患者中，有5名在治疗后接受了手术，并取得了显著的病理反应(≥90%的治疗效果)。没有意外的毒性。3级和4级毒性包括无症状肌酸磷酸激酶升高(79.1%)、低磷血症(14.0%)、中性粒细胞减少(9.3%)、斑丘疹(7.0%)和贫血(7.0%)。

　　这项研究达到了主要的终点。伊马替尼联合比美替尼治疗胃肠道间质瘤疗效好，毒性可控，值得进一步与伊马替尼对比进行一线临床研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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