泊马度胺Pomalidomide是美国Celgene研制的新一代免疫调节剂,用于复发性多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma, MM)。多发性骨髓瘤的治疗分为一线、二线、三线,对一线方案耐药的患者临床上称之为“复发性多发性骨髓瘤”,泊马度胺就是适用于此类患者。所以泊马度胺一般不用于新诊断的MM患者,而是作为二线或三线方案使用。新诊断的MM患者用的比较多的是VRD方案,及硼替佐米(皮下)联合来那度胺和地塞米松。研究发现泊马度胺对MM的治疗效果优于来那度胺。
除了多发性骨髓瘤,泊马度胺还被批准治疗卡波西肉瘤。泊马度胺在2013年获FDA批准与地塞米松联用治疗既往接受过至少两种治疗方案对病情进展的多发性骨髓瘤患者,2020年获批用于卡波西肉瘤。卡波西肉瘤多发生在艾滋病患者身上,是疱疹病毒感染引起的一种较为罕见的恶性肿瘤,患者皮肤和黏膜组织会发现多处暗红色结节或斑块状,挤压有疼痛感,随着病情进展可出现皮肤溃烂、黏膜溃疡等症状,甚至会累及内脏器官,如淋巴结、肝脏和肺等。艾滋病患者体内免疫力下降造成疱疹病毒大量增殖引起,罹患该病的可能性远高于普通人。部分器官移植患者也有可能在长期服用免疫抑制剂的情况下患病。卡波西肉瘤有比较明显的地域分布特性,以往多发于非洲地区,但近年来随着艾滋病的传播卡波西肉瘤的发病率也在升高。由于患者免疫力不足,即便经过手术切除病灶也很有可能复发,因此免疫调节剂类药物是一个可行的维持治疗方案。
2020年FDA基于一项1期和2期临床试验结构批准泊马度胺治疗卡波西肉瘤。这是一项开放标签的单臂临床试验,共招募了28名卡波西肉瘤患者,其中有18名患者HIV阳性,10名阴性,所有患者体内的卡波西肉瘤尚未侵入到肺等内脏器官。治疗过程28天为一个周期,在每个周期的前21天患者每天服用泊马度胺5mg,指导病情进展或不耐受,同时HIV阳性患者继续服用抗HIV药物。试验考察的主要重点是肿瘤的总缓解率(ORR).结果发现:
1.所有患者的ORR为71%,其中完全缓解率为57%,部分缓解率为14. 说明大部分患者体内卡波西肉瘤减小,超过一半的患者卡波西肉瘤完全消失;
2.患者的中位缓解持续时间为12.1个月,说明泊马度胺能使肿瘤缩小的现象平均持续一年左右。
综合来看,泊马度胺能使大部分卡波西肉瘤患者体内肿瘤缩小,其中超过一半的患者体内肿瘤完全消失,而这种缓解作用平均能持续一年。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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