艾伏尼布（AG-120）是IDH1突变体的选择性抑制剂，已于美国获批用于急性髓细胞白血病特定病例。研究人员在一项正在进行的关于艾伏尼布的试验中，报告了晚期软骨肉瘤患者预后。
分析包括168例IDH1晚期实体瘤患者，其中包括21例IDH1晚期软骨肉瘤患者。所有患者在连续28天的周期中接受口服艾伏尼布的剂量范围为每天两次100mg至每天一次1,200mg。21例软骨肉瘤患者中有11例之前曾接受全身治疗。
结果显示，虽然并没有观察到客观反应，但在软骨肉瘤患者中观察到了持久的疾病控制。在11名患者（52％）中观察到疾病稳定，其中有4名患者接受了超过2.5年的治疗！
截至数据截止，所有21例患者的中位无进展生存期为5.6个月。所有患者在3个月时无进展生存率分别为62％，6个月时为40％，其中13例已知未分化肿瘤患者的无进展生存率分别为77％和54％，6例已知未分化肿瘤患者无进展生存率分别为30％和0％。
所有患者的血浆2-HG水平均下降（范围=14％–94％），降至健康个体的水平。
任何级别的最常见不良事件包括腹泻（43％），恶心（33％），疲劳（29％）和周围水肿（24％）。5例患者（24％）发生1或2级QT延长。无需因为不良反应而减少剂量。
研究人员得出结论：“在患有软骨肉瘤的患者中，艾伏尼布显示出最低的毒性，2-HG水平的大幅降低和持久的疾病控制。”
对于晚期IDH1突变型软骨肉瘤患者，未来或许应该考虑对艾伏尼布单药治疗或合理的联合治疗方法进行进一步研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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