对慢粒白血病患者而言，最熟悉的莫过于伊马替尼(格列卫)，其次是尼洛替尼(达西纳)和达沙替尼，这是目前慢粒白血病的一代和二代主要治疗用药，其疗效也是非常显著的，但实际治疗过程中，不少慢粒患者会发生抗药，耐药，以及伴有基因突变的现象，这些患者在原有用药的情况下，很难再次获得更好的疗效。

　　于是，在医药专家们的不断研究和实践后，让慢粒患者又多了更有针对性的治疗药物：普纳替尼。普纳替尼（Ponatinib），是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA 特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂 （TKI）耐药或不耐受的CML 或ALL的治疗。

　　普纳替尼(Ponatinib)是一种激酶抑制剂，普纳替尼(Ponatinib)在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性有IC50浓度分别为0.4和2.0 nM。Ponatinib抑制另外的激酶在体外的活性有IC50浓度0.1和20 nM间，包括VEGFR，PDGFR，FGFR，EPH受体和激酶的SRC家族，和KIT，RET，TIE2，和FLT3的成员。Ponatinib在体外抑制表达天然或突变体BCR-ABL，包括T315I细胞的生存能力。

　　尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。在普纳替尼Ph + ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL。Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS，调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。

　　普纳替尼(Ponatinib)获批适应症:

　　其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI，如伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼）治疗无效或不能耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性髓细胞白血病患者（CML）；

　　其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI，如伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼）治疗无效或不能耐受的慢性期、加速期或急变期的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者（Ph+ALL）；

　　慢性期、加速期或急变期的T315I阳性慢性髓细胞白血病患者（CML）；慢性期、加速期或急变期的T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者（Ph+ALL）。

　　用法与用量:

　　推荐剂量是45mg，每天1次，有或无食物口服；

　　只要没有出现疾病进展或不可接受的毒性证据，应继续治疗；

　　对血液学和非-血液学毒性调整剂量或中断给药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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