米哚妥林(midostaurin)作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。米哚妥林(米哚妥林/midostaurin)能够抑制FLT3受体信号通路，从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞，或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞，米哚妥林(米哚妥林/midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外，米哚妥林(米哚妥林/midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放，诱导肥大细胞凋亡。

　　美国食品和药物管理局FDA28日批准了诺华的米哚妥林（midostaurin）结合化疗用于治疗具有FLT3特异性遗传突变的新诊断的急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。该药物与伴随诊断同时获批。这个伴随诊断是LeukoStrat CDx FLT3突变检测，用于检测AML患者的FLT3突变。

　　米哚妥林是一种激酶抑制剂，通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。使用LeukoStrat CDx FLT3突变检测在血液或骨髓样品中检测到FLT3突变，患者则可能接受米哚妥林联合化疗的治疗。

　　在一项717例未曾接受治疗的AML患者进行的随机对照试验，发现，接受米哚妥林联合化疗治疗的患者比单独接受化疗的患者寿命更长，尽管不能可靠地估计中位数生存率。

　　此外，接受米哚妥林联合化疗的患者比单独接受化疗的患者没有发生并发症的生存时间更长（中位数为8.2个月）。

　　米哚妥林同时获批治疗成人罕见血液病（侵袭性系统性肥大细胞增多症，伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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