儿童高危急性髓系白血病（AML）即使接受异基因造血干细胞移植（HSCT）仍预后较差。美国，30%～80%儿童高危AML移植后1年内复发。因此，亟需干预手段预防移植后复发，既往研究表明阿扎胞苷可明显降低HSCT后复发风险。

　　注射用阿扎胞苷是一种抗代谢的抗肿瘤药物，主要用于成人的较高危的骨髓增生，异常综合征。也用于治疗慢性粒单核细胞白血病，以及急性髓系白血病。其中骨髓增生异常综合征是一种多发于老年人群的血液恶性肿瘤性疾病，以骨髓造血功能衰竭和向白血病转化为特征。

　　回顾性历史对照队列研究获伦理委员会审批通过，纳入在PCH接受HSCT的所有高危AML患者。收集移植前后患者人口统计学资料。患者分为传统组（历史对照，未接受移植后维持治疗）和干预组（接受移植后阿扎胞苷联合DLI维持治疗）2组，并除外移植后+60天内死亡或复发患者。研究移植后阿扎胞苷联合DLI维持治疗的疗效，主要研究终点为KM法分析的移植后2年LFS。

　　研究共纳入41例患者，传统组28例，干预组13例。整个研究队列移植时中位年龄9.9岁（范围：1.2～23岁），传统组和干预组移植时的中位年龄分别为7岁和12.6岁。整个队列90%患者接受清髓性预处理方案。传统组中，29%患者供者为同胞全合供者（MSD），32%为无关全合供者（MUD）,32%为无关非全合供者（MMUD），7%为半相合。干预组中，15%供者为MSD，46%为MUD，9%为MMUD，30%为半相合。干预组和传统组移植后2年LFS分别为92.3%和67.9%。

　　本研究结果表明移植后阿扎胞苷联合DLI可有效提高儿童高危AML患者移植后无病生存。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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