米哚妥林(Midostaurin)是一种多靶点激酶抑制剂,用于治疗新诊断的急性髓细胞白血病(AML)成年患者,这些患者具有一种称为FLT3的特定基因突变。本品用于治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病(AML),与阿糖胞苷和柔红霉素诱导、阿糖胞苷巩固治疗合用;用于治疗进展性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴血液肿瘤(SM AHN)、肥大细胞白血病(MCL)。
一次EHA会议上,在欧洲学者报道的400多例患者和美国学者报道的700多例AML患者中,米哚妥林单药治疗AML的完全缓解(CR)率可达26%~32%;米哚妥林联合阿糖胞苷或表观遗传学调控药物如阿扎胞苷或地西他滨可显著提高疗效。最新研究报道,米哚妥林联合PD-1抑制剂治疗AML的疗效显著。
米哚妥林能有效抑制多种受体酪氨酸激酶。米哚妥林及其主要活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制蛋白激酶Cα(PKCα)、VEGFR2、KIT、PDGFR和WT和/或突变FLT3酪氨酸激酶的活性。FLT3受体信号级联的抑制诱导表达靶受体的靶白血病细胞和肥大细胞的凋亡,以及其对多种癌细胞系的抗增殖活性。根据初步的体外研究,米哚妥林还与有机阴离子转运蛋白(OATP) 1A1和多药耐药蛋白(MRP)-2相互作用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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