美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Retevmo（塞尔帕替尼，40毫克和80毫克胶囊），用于治疗患有局部晚期或转移性实体肿瘤且在转染(RET)基因融合期间发生重排、且在先前系统治疗时或之后进展或没有令人满意的替代治疗方案的成人患者。该适应症基于总体应答率和应答持续时间获得加速批准，对该适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。

　　Retevmo(塞尔帕替尼)是第一个也是唯一一个针对患有RET基因融合的晚期或转移性实体瘤的成人的RET抑制剂，无论其类型如何。除了泛肿瘤的批准外，FDA还批准了Retevmo用于具有RET基因融合的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的常规批准，该突变可通过FDA批准的测试检测。FDA的这一行动将Retevmo标签扩大到包括患有局部晚期疾病的患者，并将2020年5月对非小细胞肺癌的加速批准转变为常规批准。

　　这两项批准是基于关键的多中心、非盲、多队列1/2 LIBRETTO-001试验的数据，该研究评估了选择性RET激酶抑制剂塞尔帕替尼在局部晚期或转移性RET融合阳性实体瘤（包括非小细胞肺癌）患者中的疗效和安全性。主要疗效结果是由盲法独立审查委员会评估的总体应答率和应答持续时间。41例RET融合阳性实体瘤患者中，总体应答率为44%，其中4.9%达到完全应答，39%达到部分应答。中位应答持续时间为24.5个月，67%的应答持续时间持续至少6个月。

　　在先前接受铂类化疗的247例RET融合阳性非小细胞肺癌患者中，总体应答率为61%，其中7.3%达到完全应答，54%达到部分应答。应答持续时间中位值为28.6个月，63%的患者应答持续时间持续至少12个月。此外，根据探索性分组分析，在144例接受过抗PD-1或抗PD-L1治疗并相继或同时接受了以铂类为基础的化疗的患者中，总体应答率为63%，中位应答持续时间为28.6个月。在69例治疗初期RET融合阳性的非小细胞肺癌患者中，总体应答率为84%，其中5.8%达到完全应答，78%达到部分应答。应答持续时间中位值为20.2个月，50%的患者应答持续时间持续至少12个月。

　　至于安全性，塞尔帕替尼最常见的不良反应是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。最常见的3级或4级实验室异常是淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、钠减少和钙减少。

　　2022年6月，欧洲药品管理局批准将该药物，名为Retsevmo，作为一线单一疗法，用于治疗携带RET基因融合的非小细胞肺癌患者。该批准也是基于LIBRETTO-001。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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