2017年5月4日美国食品和药物管理局批准了诺华Rydapt（midostaurin）米哚妥林与化疗联合使用，用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。FDA还批准了伴随诊断试剂盒LeukoStratCDxFLT3MutationAssay（由InvivoscribeTechnologiesInc开发），用以检测AML患者的FLT3突变。FDA还批准了Rydapt用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病的成年人。

　　此次获批用于既往未接受治疗的FLT3突变阳性（FLT3+）急性骨髓性白血病（AML）的成年患者是基于717例以前未经治疗的FLT3+AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。该试验将患者随机分组，在每次诱导和巩固化疗周期的第8-21天口服安慰剂或50mg米哚妥林，每日两次，然后连续每日服用米哚妥林达12个周期。与安慰剂组相比，接受米哚妥林的患者的总生存（OS）有统计学意义的显著改善（HR0.77，p＝0.016）。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症，恶心，粘膜炎，呕吐，头痛，瘀点，肌肉骨骼疼痛，鼻出血，器官相关感染，高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，在两组患者中的发生率约16％。

　　批准用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病的成年人是基于单臂开放性标签研究的缓解率和持续时间，口服米哚妥林100mg每日两次。经过6个周期的米哚妥林的使用，ASM完全缓解（CR）和不完全缓解（ICR）的比率为38％，SM-AHN为16％。一名患有肥大细胞白血病的患者（5％）达到CR.

　　最常见的不良反应包括恶心，呕吐，腹泻，水肿，肌肉骨骼疼痛，腹痛，疲劳，上呼吸道感染，发烧，头痛和呼吸困难。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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