在近日于线上举行的美国临床肿瘤学会（ASCO）全体会议系列报告（ASCO Plenary Series Program，PSP）中，武田（Takeda）公布了其Bcr-Abl激酶抑制剂普纳替尼（ponatinib）在3期临床试验的详细数据。分析显示，试验达成主要终点，在新确诊的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者身上，与活性对照组相较，普纳替尼与强度减弱的化疗方案的组合达成更高的微小残留病灶（MRD）阴性完全缓解率。来自MD安德森癌症中心（MD Anderson Cancer Center）的摘要第一作者Elias Jabbour博士表示，此数据显示普纳替尼具潜力成为此项适应症的标准疗法。

　　急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种快速进展的血液及骨髓性肿瘤，在成人和儿童中均有发病。ALL约占成人白血病的20%。Ph+ALL与标准ALL的区别在于，Ph+ALL患者携带的一个突变将两个通常不在一起的BCR和ABL基因融合在一起。这种Bcr-Abl蛋白具有不受调控的酪氨酸激酶活性，可以促使白细胞癌变。Ph+ALL占了成人ALL约25%，同时它也是造成另一种更为常见的成人白血病——慢性骨髓性白血病（CML）的主要原因。

　　普纳替尼（商品名：Iclusig）是第三代Bcr-Abl激酶抑制剂。普纳替尼能够靶向Bcr-Abl原型，以及所有已知的单一、治疗耐药性突变，包含最常见的T315I突变型。普纳替尼对T315I突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有Bcr-Abl抑制剂普遍存在、因激酶突变引起耐药性的缺陷。普纳替尼于2012年12月被美国FDA批准上市，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的不同病期CML患者。

　　这次公布的PhALLCON试验是一项全球性、随机、开放性标签的头对头临床3期试验，主要目的为检视普纳替尼与伊马替尼（imatinib）相较，两者在与强度减弱的化疗方案合并使用时，作为前线治疗新确诊Ph+ALL成人患者的疗效与安全性。分析显示，试验达成主要终点，接受普纳替尼组合疗法的患者，其MRD阴性完全缓解率显著高于接受活性对照组疗法患者（34.4% vs 16.7%，p=0.0021）。活性对照组患者已达成关键次要终点中位无事件生存期（EFS），接受普纳替尼组合疗法患者则尚未达成中位EFS，但目前数据呈现改善趋势（HR=0.652，95% CI：0.385-1.104）。接受这两种疗法患者的治疗伴发不良反应（TEAE）率则相似。Jabbour博士表示：“接受普纳替尼组合疗法患者在早期所达成的显著应答，可能对患者长期存活的改善具有潜在的好处。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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