2022年2月28日，CTI生物制药公司宣布，帕克替尼（Vonjo）获得了美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准，用于治疗伴严重血小板减少症（血小板计数低于50×109/L）的中危或高危原发性或继发性骨髓纤维化患者。该机构的决定来自于3期PERSIST-2研究（NCT02055781）的结果。

　　使用200mg的帕克替尼治疗，29%的患者脾脏体积减少了至少35%，而接受现有最佳疗法（包括鲁索替尼[ruxolitinib，Jakafi]）的患者只有3%。作为帕克替尼批准后计划的一部分，3期PACIFICA试验（NCT03165734）预计将在2025年得出结果。

　　帕克替尼（n = 104），每日两次帕克替尼（n = 107），或最佳替代治疗（n = 100）。最佳替代治疗包括鲁索替尼（ruxolitinib，Jakavi，45%）、羟基脲（hydroxyurea，19%）、泼尼松（prednisone）和/或泼尼松龙（prednisolone，13%）。

　　在24周时，15%每天服用一次帕克替尼的患者和22%每天服用两次帕克替尼的患者脾脏体积减少了35%及以上，而接受现有最佳疗法治疗的患者只有3%。3个治疗组在总生存期方面没有显著差异。此外，帕克替尼组的总症状评分减少50%或更多的患者比例为25%，而对照组为14%。此外，3期PERSIST-1研究（NCT01773187）还比较了帕克替尼与骨髓纤维化最佳疗法的使用情况，而不考虑基线细胞减少症。试验结果表明，帕克替尼的耐受性良好，并使脾脏体积和症状持续减少。这项研究表明，基线细胞减少症患者可以选择帕克替尼治疗。在第34周，19%（n = 42）接受帕克替尼治疗的患者的脾脏体积减少了35%及以上，而现有最佳疗法组中只有5%（n = 5）（P = .0003）。

　　第24周时，帕克替尼组最常见的3/4级不良事件为贫血（17%）、血小板减少（12%）和腹泻（5%），而现有最佳疗法组为贫血（15%）、血小板减少（11%）、呼吸困难（3%）和低血压（3%）。帕克替尼组共有12%（n = 27）的患者死亡，最佳替代治疗组有13%（n = 14）的患者死亡。

　　帕克替尼是一种口服激酶抑制剂，对 JAK2、IRAK1 和 CSFIR 具有特异性。此外，由于该药物抑制 c-fms、IRAK1、JAK2 和 FLT3，可用于治疗急性髓系白血病 (AML)、骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病(CMML)和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。2008年3月，FDA授予帕克替尼治疗原发性骨髓纤维化（MF）、真性红细胞增多症后MF、原发性血小板增多症后MF的孤儿药资格。2014年8月，FDA授予帕克替尼快速通道资格，用于治疗中危至高危骨髓纤维化患者，包括但不限于：伴有疾病相关血小板减少症（血小板计数低）的患者、接受其他JAK2抑制剂治疗经历治疗期间出现的急性血小板减少症的患者、对其他JAK2疗法不耐受或症状控制不好（次优管理）的患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕克替尼(PACRITINIB/VONJO)可以治疗细胞减少型骨髓纤维化？

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