2009年10月，美国FDA批准帕唑帕尼治疗晚期肾细胞癌。临床设计，招募435名未接受过治疗（233人）或接受过一种基于细胞因子治疗（202人，IL-2或INFα治疗）的局部晚期或转移性肾细胞癌患者，患者71%是男性、平均年龄59岁，42%的患者ECOG评级0、58%评级1，50%的患者发生3个以上器官的癌细胞转移，其中癌转到肺的比例是74%、淋巴结56%、骨27%和肝25%。按照2：1的比例随机分配成帕唑帕尼组（290人，800mg口服，每日一次）VS 安慰剂组（145人）。试验的主要目的是评估和比较两组的无进展生存期（PFS），次要终点包括总生存期（OS），总体反应率（ORR）和反应持续时间。
试验结果表明，帕唑帕尼组比安慰剂组的无进展期有显著优势，全部患者的mPFS为9.2个月 VS 4.2个月，未经治疗的mPFS为11.1个月 VS 2.8个月，经过细胞因子治疗过的mPFS为7.4个月 VS 4.2 个月。客观缓解率也有显著提高，30% VS 3%，中位反应持续时间mDOR为58.7周。两组的中位总生存期OS为22.9个月 VS 20.5个月，风险降低9%，安慰剂组的OS数据中包括了79名患者因疾病进展而停止安慰剂转为帕唑帕尼治疗。
受FDA黑框警告的不良反应是肝脏毒性，临床试验中可观察到肝毒性，表现为血清转氨酶（丙氨酸转移酶（ALT），天冬氨酸氨基转移酶（AST））和胆红素的增加，这种肝毒性可能是严重且致命的，年龄超过65岁的患者发生肝毒性的风险更高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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