目前，肝病患者血小板减少症治疗手段已从改善血小板破坏转向刺激血小板生成。阿伐曲泊帕于2018年和2019年被FDA和EMA批准用于择期行侵入性诊断或操作的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。血小板计数<40×109/L推荐60mg/d，血小板计数≥40-50×109/L推荐40mg/d，均连续服用5天，与食物同服。
种族敏感性分析通过汇集2项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心、III期临床研究（ADAPT-1和ADAPT-2）评价阿伐曲泊帕在慢性肝病相关血小板减少症患者中的有效性。
通过三项I期研究的数据，对PD和PK参数进行种族敏感性分析。III期研究的主要终点是在随机分组到计划手术后7天，不需要血小板输注和任何出血抢救的患者比例。次要终点是接受侵入性诊断或操作当天血小板计数≥50×109/L的比例和血小板计数相对于基线的变化。
本研究描述了阿伐曲泊帕的药代动力学（PK）和药效动力学（PD）特征，包括健康日本人、中国人和白种人的I期研究（NCT01251731）；健康日本人和白种人的I期研究（NCT02039076）；以及健康日本男性受试者的单剂量I期研究（NCT01774773），比较在空腹或餐后状态下，单次或多次给药后不同种族间的PK/PD参数的几何均数比（GMR）及其90%置信区间（CI）。
不同种族中，低基线血小板计数组（<40×109/L）接受60mg阿伐曲泊帕组的应答比例在63.8%-66.9%之间，安慰剂组的应答比例在14.3%-30.9%。应答差异在36.9%-49.5%。
不同种族中，高基线血小板计数组（≥40-50×109/L）接受40mg阿伐曲泊帕的应答比例在84.8%-88.9%之间，安慰剂组的应答比例在25%-40%。
将阿伐曲泊帕组与安慰剂组进行了比较，除了中国人群样本量很小外，在东亚人群、白种人群和总体人群中均有显著统计学差异。不同种族和总体人群之间的应答比例没有显著统计学差异（p>0.05）。
在不同种族和总体人群中，血小板计数≥50×109/L的患者比例，阿伐曲泊帕60mg和40mg均高于安慰剂组。在不同种族和总体人群中，血小板计数≥50×109/L的患者比例，阿伐曲泊帕60mg和40mg均高于安慰剂组。
在2项III期研究中，东亚人群、中国人群、白种人群和总体人群中阿伐曲泊帕组和安慰剂组治疗相关TEAE（治疗期发生的不良事件）的发生率分别为3.8%vs5.1%、0%vs12.5%、13.2%vs16.3%、9.5%vs12.8%。CTCAE≥3级的不良事件发生率分别为10.0%vs15.4%、16.7%vs12.5%、10.7%vs9.2%、10.9%vs10.3%。在60mg和40mg剂量组之间，TEAE的发生率没有显著的剂量依赖性趋势。东亚人群的TEAE和CTCAE≥3级的不良事件发生率与白种人和总体人群相似。
本研究认为，阿伐曲泊帕在东亚人群和中国人群亚组中显示出良好的疗效和耐受性，而种族因素对药代动力学、药效动力学参数没有显著影响。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗免疫性血小板减少症的疗效如何？
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