米哚妥林是一种激酶抑制剂适用为成年患者和上呼吸道感染的治疗。有：侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症。

　　近日，《临床肿瘤学杂志》（Journal of Clinical Oncology）在线发布了一项研究探索了米哚妥林治疗AdvSM患者的疗效及安全性，结果显示米哚妥林显著改善总生存期（OS）和无白血病生存期(LFS)。本研究分析了单药米哚妥林和克拉屈滨以及序贯治疗对与肥大细胞MC谱系、非MC谱系反应、KIT D816V表达等位基因负荷(EAB)、OS、LFS和无事件生存(EFS)相关的基线和治疗参数的影响。

　　本项研究除了比较米哚妥林和克拉屈滨对反应[例如器官功能障碍、骨髓肥大细胞(MC)浸润和类胰蛋白酶]、总生存期(OS)和LFS的疗效外，研究还重点关注治疗对受累的非MC谱系的影响，例如单核细胞或嗜酸性粒细胞，KIT D816V表达等位基因负荷。

　　中位生存期为3.8年（ASM，n=22，未达到；SM-AHN，n=92，3.7年；MCL±AHN，n=25；2.0年）。从一线治疗开始米哚妥林或克拉屈滨治疗的中位OS分别为3.1年或1.6年。仅接受ASM治疗，中位OS、LFS和EFS分别为4.2、2.7和1.6年，接受SM-AHN治疗分别为1.9、1.3和1.0年（P=0.033,P=0.044，P=0.047）。当从诊断时开始进行相应分析，米哚妥林的OS和LFS显著优于克拉屈滨。基于MARS中纳入的参数的倾向评分加权分析，米哚妥林补偿了克拉屈滨在一线和二线治疗中的较差疗效。

　　根据改良Valent标准和KIT D816V EAB监测，在任何线的可评价克拉屈滨治疗患者中，ORR为40%(17/43)，应答者的ORR也显著优于非应答者（中位OS 3.4 v 1.5年，P=0.025)。15/33例(45%)患者发生分子学缓解。尽管根据改良Valent标准的ORR相似，但米哚妥林组分子学缓解的患者比例显著增高。这些差异仅在米哚妥林与克拉屈滨患者中更为明显（74%v 29%，P=0.002）。

　　总之，两种药物均观察到嗜酸性粒细胞增多和单核细胞增多反应，但仅米哚妥林的单核细胞增多反应改善了OS。MARS或IPSM联合分子学缓解为可能导致治疗调整的OS提供了三级风险分类（低、中和高风险）。在两种评分的中危组中，有分子学缓解的高危患者的OS优于无分子学缓解的低/中危患者（P=0.018和P=0.003）。

　　在这项基于注册的研究分析中，米哚妥林在一线和二线治疗AdvSM中优于克拉屈滨，并弥补了克拉屈滨在序贯治疗中较差的疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)的作用机制、用法用量与不良反应说明

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