ECD是一种非常罕见的细胞来源不明的非朗格罕组织细胞增多症。病好发于中老年人，平均发病年龄在54岁（21-77岁），无性别差异。据估计，ECD影响了全世界600至700名患者，约有54%的ECD患者具有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。这一群体急需新的疗法来缓解疾病。威罗非尼是一款口服的小分子激酶抑制剂，能通过阻断某些促进细胞生长的酶的作用，来抑制癌细胞的生长。
罗氏（Roche）药物威罗非尼（vemurafenib）曾增加适应症获美国FDA批准，用于治疗罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这是FDA批准的针对ECD的疗法。
威罗非尼此次获批是基于它在一项Ⅱ期研究VE-BASKET中展现的疗效。该试验共包含22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经威罗非尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。使用威罗非尼的ECD患者常见的副作用包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。
FDA的这一选择意味着罹患ECD病的患者将拥有经FDA批准的治疗选择，这款获FDA批准的ECD疗法让ECD患者群体备受鼓舞，这给患者及其家属带来了新的希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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