一种抗CD-22重组免疫毒素，CD22是一种主要在成熟B淋巴细胞中表达的I型跨膜蛋白，在B细胞信号传导中起重要作用。免疫毒素是一类抗癌制剂，利用了抗体的选择性来靶向药物递送以及毒素强效杀伤癌细胞的能力。鲁磨西替由一种抗CD22抗体的结合域与毒素融合，鲁磨西替结合与CD22后，会被细胞内化、加工并释放已修饰的蛋白毒素，抑制细胞中蛋白质的翻译，导致细胞凋亡。与正常B细胞相比，HCL细胞上存在更高密度的CD22，这使其成为治疗HCL的一个非常有吸引力的治疗靶标。

　　毛细胞白血病HCL是一种罕见的、无法治愈的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。HCL可导致严重的、危及生命的后果，包括严重感染、出血和贫血。2021年02月13日阿斯利康（AstraZeneca）的鲁磨西替（moxetumomab pasudotox）获得欧盟委员会（EC）批准，用于治疗既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物[PNA]）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者。

　　鲁磨西替在欧盟的批准，均基于关键性III期临床研究（Study 1053）的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了鲁磨西替单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。

　　用药方面，鲁磨西替的推荐剂量为0.04mg/kg体重，静脉输注给药时间>30分钟，在28天为一个周期的第1、3、5天给药，直至治疗6个周期或病情进展或不可接受的毒性。需要注意的是，鲁磨西替不推荐用于存在严重肾功能损害（肌酐清除率[CrCl]<29mL）的患者。

　　该研究结果已在2019年美国血液学会（ASH）年会上公布，数据显示，鲁磨西替单药治疗的总缓解率（ORR）为75%，持久的完全缓解率（CR）为36%（29/80），定义为血液学缓解至少维持180天的完全缓解（CR）。有81%的CR患者经历了微小残留病灶的根除，即MRD阴性状态。此外，病情获得CR的患者在5年后维持CR的概率为61%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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