重型再生障碍性贫血的简称是重型再障，是多种原因引起的骨髓造血功能衰竭。重型再障起病急，进展迅速，常以出血和感染发热为主要表现，病情会比较重。在中国，重型再障年发病率为1.4-1.7/100万。由于中性粒细胞缺乏和血小板极度减少，重型再生障碍性贫血患者经常出现危及生命的严重感染和(或)出血，需要积极救治。2023年2月27日，艾曲泊帕获得中国国家药监局批准，用于治疗既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者。此前，艾曲泊帕在中国获批上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。
标准免疫抑制治疗方案可以使60%~70%的重型/极重型AA患者获得部分或完全血液学缓解，然而，30%~40%的重型/极重型AA患者未能脱离感染、出血风险，仍存在血制品输注依赖。艾曲泊帕此次获批，为国内重型再障患者提供新的希望。
据现在的临床数据可查，NIH（美国研究院）在一项临床试验中，招募43例免疫抑制剂治疗无效的重型再障患者。其中40%治疗见效，18.6%的患者艾曲博帕治疗无效。艾曲泊帕在再生障碍性贫血患者中的多个临床试验显示了质量更高、缓解更快的特性，并不增加恶性克隆的发生，成为血液科医师强有力的武器。
治愈艾曲博帕远期治疗效果如何、单药治疗效果如何还是一个具有挑战性的课题，有待跟踪调查。不过可以肯定的是，艾曲博帕联合用药，比艾曲博帕单一用药的反应率要高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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