艾曲博帕（Eltrombopag），又名艾曲波帕，由英国葛兰素史克（GSK）公司研发，后与瑞士诺华公司合作开发，是全球首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。2023年2月27日，艾曲博帕获得中国国家药监局批准，用于治疗既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者。

　　此前，艾曲博帕在中国获批上市，用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的成人和6岁及以上儿童慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者，使血小板计数升高并减少或防止出血。

　　重型再生障碍性贫血的简称是重型再障，是多种原因引起的骨髓造血功能衰竭。重型再障起病急，进展迅速，常以出血和感染发热为主要表现，病情会比较重。

　　在中国，重型再障年发病率为1.4-1.7/100万。由于中性粒细胞缺乏和血小板极度减少，重型再生障碍性贫血患者经常出现危及生命的严重感染和(或)出血，需要积极救治。

　　标准免疫抑制治疗方案可以使60%~70%的重型/极重型AA患者获得部分或完全血液学缓解，然而，30%~40%的重型/极重型AA患者未能脱离感染、出血风险，仍存在血制品输注依赖。艾曲博帕此次获批，为国内重型再障患者提供新的希望。

　　什么是艾曲博帕？作用机制是什么？艾曲博帕是一种小分子非肽类口服TPO受体激动剂，它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲博帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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