急性髓系白血病(AML)是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。它主要是由于骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。目前AML的治疗和控制效果比较差，而复发率却很高。恩西地平(Idhifa，Enasidenib)是一种小分子抑制剂，它可以通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。该药专门用于治疗经FDA批准的检测检测到的具有异柠檬酸脱氢酶-2(IDH2)突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病(AML)的成年患者。
恩西地平获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。恩西地平治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4%的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34%的患者在恩西地平治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。患者平均用药时间约为4个月。
恩西地平的常见副作用包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高(胆汁中发现的物质)和食欲降低。怀孕或哺乳的妇女不应服用恩西地平，因为恩西地平可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。另外在使用恩西地平的过程中还需要注意分化综合征等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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