拓舒沃是一款强效、高选择性口服IDH1抑制剂。拓舒沃已获中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。美国食品药品监督管理局（FDA）受理了拓舒沃联合阿扎胞苷用于初治IDH1突变型急性髓系白血病患者治疗的补充新药上市申请并授予优先审评。拓舒沃目前已在中国大陆获批，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者。
拓舒沃是被证实与阿扎胞苷联用可显著提高初治IDH1突变型AML患者的无事件生存期和总生存期的靶向疗法。
此次用于AML补充新药上市申请的受理以及MAA的递交基于一项针对先前未接受治疗的IDH1突变型AML患者的全球III期AGILE研究，该研究结果已在2021年第63届美国血液学会年会公布。数据结果显示，拓舒沃与阿扎胞苷联合治疗患者的无事件生存期（EFS）获得统计学意义的改善（风险比HR=0.33，[95%CI:0.16，0.69]，单侧P值=0.0011）1，2。拓舒沃联合阿扎胞苷治疗组患者的总生存期（OS）同样获得具有统计学意义的改善（HR=0.44，[95%CI:0.27，0.73]，单侧P值=0.0005），中位OS为24.0个月。
2019年7月19日，基石药业宣布拓舒沃全球III期注册试验AGILE在中国完成患者给药。中国共有16家研究中心参与了此项全球研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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