近来,越来越多的临床证据表明,口服小分子血小板生成素受体激动剂(TPO-RAs)可改善血小板减少症。芦曲泊帕(Lusutrombopag)是一种新型二代口服TPO-RAs,可以作用于巨核细胞中表达的血小板生成素(TPO)受体,激活巨核细胞的分化和增殖,促进血小板生成。芦曲泊帕(Lusutrombopag)是盐野义制药株式会社(SHIONOGI)研发的一款TPO-RA,其商品名为Mulpleta。2018年7月,FDA批准芦曲泊帕上市,用于治疗计划手术的成年慢性肝病(CLD)相关性血小板减少症,可在术前减少血小板输注和在术后降低的出血风险。
2项随机、双盲、安慰剂对照试验【L-PLUS 1(N=97)和L-PLUS 2(N=215;NCT02389621)】评估了芦曲泊帕对计划接受手术的慢性肝病患者血小板减少症的疗效。
患者按1:1的比例随机分为2组,一组接受3 mg芦曲泊帕治疗,另一组接受安慰剂,每天一次,持续7天。
L-PLUS 1试验显示,芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为78%,而安慰剂对照组为13%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为76%,显著高于安慰剂组的6%。
L-PLUS 2试验显示,芦曲泊帕治疗组达到疗效结果的患者比例为65%,而安慰剂对照组为29%;研究期间芦曲泊帕治疗组有应答的患者比例为65%,显著高于安慰剂组的13%。
总结,两项试验均表明,相比安慰剂,芦曲泊帕的疗效有显著提高。
在血小板减少症治疗过程当中,部分数据表明,除芦曲波帕之外阿伐曲泊帕、艾曲泊帕和罗米司亭的疗效都优于安慰剂组,该类药物提供了更持久的血小板计数增加,从而为安全实施手术操作提供了更长的机会。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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