在几种神经胶质瘤亚型中已经发现存在BRAFV600突变。威罗菲尼是世界范围内批准的BRAFV600激酶的选择性口服抑制剂,用于治疗存在BRAFV600突变的转移性或不可切除的黑素瘤患者,在美国也用于治疗脂质肉芽肿病患者。VE-BASKET研究是一项非随机、开放标签、组织学不可知的篮子研究,针对存在BRAFV600突变的非黑色素瘤实体瘤和骨髓瘤患者。VE-BASKET招募了24名胶质瘤患者,我们在此报告威罗菲尼在该队列中的最终疗效和安全性。
威罗菲尼研究招募了24例胶质瘤患者(中位年龄32岁;18例女性患者),其中11例恶性弥漫性胶质瘤(6例GBM、5例间变性星形细胞瘤)、7例PXA、2例毛细胞星形细胞瘤(PA)、3例AGG、以及1例未另行说明的高级别胶质瘤。
威罗菲尼研究整体临床疗效评估表明:1例PXA患者完全缓解(CR),5例部分缓解(PR),其中PXA2例,间变性星形细胞瘤、AGG和PA各1例,整体客观缓解率(ORR)为25%。完全缓解(CR)持续时间为25.9个月或更长,部分缓解(PR)持续时间分别为13.1月、9.9月、7.5月、3.4月、2.4个月。另外3例患者病情稳定(SD)持续时间6个月或更长(12.9月、14.9月和24.8月),分别是间变性星形细胞瘤、GBM和PXA各1例,整体临床受益率为38%(95%CI,19%至59%)。
威罗菲尼研究个体疗效评估表明:在PXA患者中(n = 7),最佳疗效包括1例完全缓解(CR)患者、2例部分缓解(PR)患者、3例疾病稳定(SD)患者(1例持续时间≥6个月)、1例患者疾病进展(PD),临床受益率为57%(95%CI,18%至90%)。在6例GBM患者中,最佳疗效包括3例疾病稳定(SD)患者,其中2例分别在3.6个月和3.7个月时疾病进展、1例患者的疾病稳定(SD)持续时间为12.9个月。5例间变性星形细胞瘤患者中有1例部分缓解(PR)、2例疾病稳定(SD)患者在14.9和5.6个月后进展。其他肿瘤类型患者的疗效包括1例治疗15.3个月的PA患者部分缓解(PR)、1例治疗13.8个月的AGG患者部分缓解(PR),临床受益率为33%(95%CI,4.3%至77.7%)。
所有患者的整体中位无进展生存期(PFS)为5.5个月。PXA、恶性弥漫性胶质瘤和其他队列的中位PFS分别为5.7个月(95%CI,3.0个月-未达到[NR])、5.3个月(95%CI,1.8-12.9个月)和3.7个月(95%CI,2.0-13.6个月)。所有患者的中位总生存期(OS)为28.2个月(95%CI,9.6-40.1个月)。PXA、恶性弥漫性神经胶质瘤和其他队列的中位OS持续时间分别为NR(95%CI,5.0个月-NR)、11.9个月(95%CI,8.3-40.1个月)和28.2个月(95%CI,12.8-31.6个月)。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:威罗菲尼/威罗非尼(VEMURAFENIB)对BRAF V600E阳性甲状腺乳头状癌的抗癌活性高?
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