帕唑帕尼是一种新型口服抗血管生成剂，靶向作用于VEGFR、PDGFR和c-KIT等多个靶点，可抑制肿瘤存活和生长所需的新血管生成而起到抑制肿瘤生长的作用。VEGF过度表达是侵袭性硬纤维瘤的常见特征，抗血管生成靶向药是硬纤维瘤中重要的治疗方法之一。根据发表在《甲状腺》杂志上的一项前瞻性研究结果，证实了帕唑帕尼（votrinet）在治疗进展性放射难治性碘（RAIR）分化型甲状腺癌（DTC）患者时表现出活性且具有可控制的毒性。

　　多激酶抑制剂，如帕唑帕尼，以及FDA批准的药物，如索拉非尼（Nexavar）和乐伐替尼（Lenvima）已证明对治疗进展性RAIR-DTC有效，甚至对转移性RAIR-DTC也有效。

　　前瞻性研究证实的首要目标是验证帕唑帕尼在一组进行性RAIR-DTC患者中的有效性和安全性。Bible等人假设，可以根据甲状腺球蛋白（Tg）抗体生物标记物来预测帕唑帕尼的治疗反应，最终，医生可以更好地选择哪些患者使用帕唑帕尼治疗。

　　在这项研究中，对12个国际站点的62名患者进行了评估。在资格筛选和登记后，留下了60名接受帕唑帕尼治疗的患者，并对其有效性和安全性进行评估。

　　基线特征显示，研究人群55%为男性，平均年龄60岁（范围：51-69岁），大多数患者（61.7%）的ECOG表现状态为0，而其他患者的ECOG表现为1（31.7%）或2（6.7%）。从组织学亚型来看，60.0%的患者患有甲状腺乳头状癌，26.7%的患者患有滤泡性甲状腺癌，13.3%的患者患有甲状腺Hürthle细胞癌。

　　在这项研究中，58%以上的患者曾接受过放射治疗，90.0%的患者曾接受过放射性碘治疗。先前接受全身性治疗的患者多为1例（66.7%），但22.7%的患者接受过2-4次全身治疗，6.7%的患者没有接受过全身治疗。索拉非尼联用或不联用依维莫司（Afinitor）是先前最常见的全身疗法。大多数研究人群的疾病转移到肺（90.0%），其次是淋巴结（75.0%）、骨（35.0%）、肝脏（13.3%）、皮下/软组织（10.0%）、气管有或没有喉（3.3%）、腹部（1.7%）和脑（1.7%）。

　　根据研究的最新数据，有22名患者（36.7%；95%CI，24.6%-50.1%）达到PRs。值得注意的是，证实性研究中的PR置信区间与Ⅱ期研究中的PR置信区间重叠49%。就获得的PRs而言，中位缓解持续时间为10.3个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培唑帕尼/帕唑帕尼(PAZOPANIB)治疗晚期肾癌的疗效与安全性如何？

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