马来酸阿伐曲泊帕片（以下简称“阿伐曲泊帕”）是非肽类口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），它可以与人TPO受体的跨膜结构域相互作用，启动信号级联反应，刺激骨髓巨核系的增殖和分化，从而促进血小板的生成和释放。体外实验显示，阿伐曲泊帕和TPO在促进血小板生成方面两者不存在竞争，具有累加效应。阿伐曲泊帕是被美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）批准用于治疗成人免疫性血小板减少症（ITP）的口服TPO受体激动剂，但是目前缺乏阿伐曲泊帕继其它TPO受体激动剂治疗后疗效的相关研究数据。

　　研究人员回顾性分析了2019年6月至2020年12月间，美国4家研究中心，所有从罗米司亭或艾曲泊帕转换为阿伐曲泊帕治疗，且阿伐曲泊帕治疗时间至少大于2个月的成人ITP患者。

　　在所有的患者中，接受罗米司亭或艾曲泊帕和阿伐曲泊帕治疗的中位血小板计数分别为45×10^9/L和114×10^9/L（P＜0.0001）（图A）；

　　在先前治疗无效的患者中，接受罗米司亭或艾曲泊帕和阿伐曲泊帕治疗的中位血小板计数分别为28×10^9/L和88×10^9/L（P=0.025）（图B）。

　　在接受阿伐曲泊帕且无抢救治疗（8周内未进行皮质类固醇激素抢救治疗，4周内未进行IVIG抢救治疗）的情况下，42名（93%）患者的血小板计数达到了50×10^9/L，包括12名（86%）罗米司亭或艾曲泊帕治疗无效的患者；39名（87%）患者的血小板计数达到了100×10^9/L（完全应答），包括10名（71%）罗米司亭或艾曲泊帕治疗无效的患者。

　　所有患者的阿伐曲泊帕治疗中位周剂量为140 mg（20 mg日剂量）；罗米司亭或艾曲泊帕治疗无效患者的治疗中位周剂量为280 mg（40 mg日剂量）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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