卡比替尼(GDC-0973,RG7420)是一种有效的高选择性MEK1抑制剂，IC50为4.2 nM。其对MEK1的选择性比对MEK2高100倍以上，对其他很多丝氨酸-苏氨酸和酪氨酸激酶没有显著抑制作用。卡比替尼可诱导凋亡。组织细胞增生症是一个影响儿童和成人的血液疾病家族。据估计，这些罕见病每年影响约1/20万至2/20万人。这种疾病可以浸润身体的任何部位，但最常出现在大脑。在此之前，大多数HN成人可用的治疗选择有限，并且与长期耐受性差有关。

　　美国食品药品监督管理局(FDA)已批准口服MEK抑制剂卡比替尼(Cotellic)用于治疗患有被称为组织细胞肿瘤(HN)的血液疾病家族的成年患者。

　　该批准是基于MSK与罗氏集团成员Genentech合作收集的单药卡比替尼治疗成人组织细胞疾病的单机构2期试验的数据授予的。数据显示，在中位随访11.4个月（范围：0.2-36.8）时，根据PET和RECIST标准，卡比替尼在26例入组患者中引起的客观缓解率(ORR)分别为76.9%(n=20；95%CI：56.4%-91.0%)和46.2%(n=12；26.6%-66.6%)。其他数据显示，卡比替尼的中位反应时间为2.0个月（范围：0.2-17.3），中位DOR为31个月（范围：2-31）。

　　2019年10月，FDA宣布，根据由某博士领导的MSK研究团队于2019年3月在《自然》杂志上发表的一项试验，授予卡比替尼用于HN MEK抑制的突破性疗法资格。

　　卡比替尼的获批代表了许多MSK研究人员数年调查的集体辛勤工作。由于在MSK进行的研究和试验，在罕见癌症领域取得了巨大的进展，这一批准是实践改变结果的一个极好的例子。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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