对抗儿童致命脑瘤，终于有新药了！儿童脑瘤是继白血病之后第二常见的小儿恶性肿瘤，也是儿童癌症相关死亡的主要原因。据统计，大约15%的颅内肿瘤出现在19岁以下的患者中。5年总生存率不到20%。更严重的是，长期以来，儿童脑瘤可选择的治疗方案除了手术放化疗外则寥寥无几，临床上迫切需要权威的指导和更多的治疗方案。

　　2023年3月16日，FDA传来喜讯，正式批准达拉菲尼联合曲美替尼用于治疗1岁及以上患有低级别神经胶质瘤且需要全身治疗的BRAF V600E突变儿科患者。并且，FDA还特别批准了这两种药物的新口服制剂，专门给无法吞咽药片的儿童患者服用。

　　近50%患者肿瘤显著缩小或消失，儿童脑瘤患者有新药了！此次获批是基于代号为TADPOLE的试验(NCT02684058)积极结果。这项实验招募了年龄在12个月到17岁之间，基因检测存在BRAF V600突变的低级别胶质瘤，无法手术或在手术切除后疾病进展首次需要全身治疗的儿童肿瘤患者。这些儿童随机接受达拉菲尼加曲美替尼新药方案或卡铂加长春新碱的传统治疗方案。

　　结果显示：73名接受达拉菲尼加曲美替尼治疗的患者总体缓解率(ORR)高达46.6%，而37名接受卡铂加长春新碱治疗的患者客观缓解率仅为10.8%。

　　此外，达拉菲尼/曲美替尼的中位无进展生存期(PFS)长达20.1个月，卡铂/长春新碱仅为7.4个月。

　　“低级别神经胶质瘤患者进行基因突变比以往任何时候都更加重要。FDA的批准可能为患有BRAF V600E低级别胶质瘤的儿科患者带来新的希望！”国家儿童医院神经科学和行为医学中心高级副总裁Roger Packer博士在一份新闻稿中表示。国家综合癌症网络®(NCCN®)发布了新的专门针对儿科中枢神经系统(CNS)癌症的首份临床实践指南。这是继儿童急性淋巴细胞白血病、儿童侵袭性成熟B细胞淋巴瘤、儿童霍奇金淋巴瘤和肾母细胞瘤之后的第5个儿童肿瘤相关的NCCN指南®。对于儿童脑瘤治疗的指导意义重大！明确支持儿童脑瘤的分子分析，因为现在有多种基于NTRK融合、BRAF V600E、微卫星不稳定性和肿瘤突变负荷的难治性儿童肿瘤患者的治疗策略。

　　NCCN强调了基因检测在让儿科脑癌患者进入临床试验方面的重要性。“NCCN认为，对任何癌症患者的最佳治疗是在临床试验中，”该指南指出“特别鼓励参与临床试验”。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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