培美替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，其IC50值小于2nM。培美替尼在体外也抑制FGFR4，其浓度比FGFR1、2和3高约100倍。培美替尼是一种用于治疗成人胆管癌(胆管癌或胆管癌)的癌症药物。当癌细胞表面存在异常形式的受体(靶标)时，称为FGFR2。当癌症已经扩散到身体的其他部位或无法通过手术移除，并且在之前用至少一种抗癌药治疗后恶化时，使用培美替尼。I/II期FIGHT-101研究（NCT02393248）评估了培美替尼的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效。

　　第1部分（剂量递增；3+3设计）纳入了符合条件的、未经分子筛选的晚期恶性肿瘤患者，以确定最大耐受剂量（MTD）。第2部分（剂量扩展）评估了在FGF/FGFR活性相关或相关的肿瘤中推荐的II期剂量（RP2D）。

　　患者（n=128）间歇性（使用两周/一周停用；n=70）或连续（n=58）接受1-20 mg每日一次（QD）的培美替尼。没有报告DLT。≥4 mg的剂量具有药理活性（未达到MTD；RP2D 13.5 mg QD）。最常见的治疗中出现的不良事件（TEAE）是高磷血症（75.0%；≥3级，2.3%）；最常见的≥3级TEAE是疲劳（10.2%）。分别有66名（51.6%）、14名（10.9%）和13名（10.2%）患者发生剂量中断、剂量减少和TEAE相关治疗中断。

　　总体而言，实现了12次部分缓解，最常见于胆管癌（n=5）以及广泛的肿瘤，包括头颈部、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发性毛细胞星形细胞瘤和非小细胞肺癌（每个n=1）；中位缓解持续时间为7.3个月（95%CI：3.3-14.5）。FGFR融合/重排患者的总体缓解率最高（n=5；25.0%[95%CI：8.7-49.1]），其次是FGFR突变患者（n=3；23.1%[95%CI：5.0-53.8]）。

　　培美替尼具有可控的安全性、药效学和临床活性，其反应在肿瘤中可见，并由FGFR融合/重排和突变驱动。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  培美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/