拓舒沃是一种异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的抑制剂。此次CHMP的积极意见是基于AGILE（AML）和ClarIDHy（CCA）研究的临床数据。CHMP对拓舒沃用于IDH1突变AML和CCA患者的积极意见将提交给欧盟委员会(EC)，预计EC将在未来几个月内做出最终决定。AML是一种进展迅速的恶性血液瘤。它是成人急性白血病中最常见的类型，每年在欧洲影响着5/100,000的居民，即每年有超过20,000例新发病例。75岁以上人群的两年生存率低于10％。
胆管癌是一种罕见、侵袭性强的肿瘤，常与肝硬化或肝脏感染等病史有关。在欧洲，胆管癌影响1-3/100,000居民，即每年有约10,000例新发病例。患者的五年生存率为9%，但如果疾病发生转移，五年生存率则降为0%。胆管癌只有通过手术才能治愈，但适合接受手术治疗的患者数量有限，并且复发风险仍然很高。对于不适合手术或术后发生疾病进展的胆管癌患者而言，其标准疗法为化疗和免疫疗法。
拓舒沃已获美国FDA批准，与阿扎胞苷联合或作为单药治疗用于75岁或以上新诊断的IDH1突变AML患者，或有合并症不能使用强化诱导化疗的患者，以及作为单药治疗IDH1突变复发或难治性AML患者。拓舒沃在美国也被批准用于先前治疗过的、局部晚期或转移性IDH1突变胆管癌患者。拓舒沃已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗IDH1易感突变的复发或难治性AML成人患者。此外，基石药业将计划在中国香港、中国台湾以及新加坡递交拓舒沃的新药上市申请。
王教授表示：
“一直以来，现有的针对IDH1突变的AML患者的治疗手段有限，5年生存率较低，患者生活质量较差。作为国内首个获批的IDH1抑制剂，我们欣喜地看到拓舒沃在针对IDH1突变的AML患者中展现了良好的疗效与安全性。相信拓舒沃的获批将会为更多的AML患者带来创新的精准治疗方案，帮助他们提高生活质量并延长生命。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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