国内RRMM患者治疗选择有限泊马度胺地位凸显；中国多发性骨髓瘤(MM)的发病率随着时间的推移在不断增加，流行病学数据显示，2022年中国预计将有22450例MM新发病例，17360例患者死亡。硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)诱导治疗后来那度胺维持治疗对标准风险患者具有长期良好的结果，目前仍是国际公认的治疗方案。然而如何进一步提高复发后患者的生存率仍是一大挑战，同时高危细胞遗传学和肾损伤患者的治疗方案选择也是重要的挑战。

　　泊马度胺是第三代免疫调节药物，与前两代药物不存在交叉耐药，且不需要根据肾功能调整剂量。FDA批准了泊马度胺的上市，多项研究均证实了以泊马度胺为基础的联合方案对RRMM患者的有效性和安全性。然而在泊马度胺上市前，国内的患者无法正常接受到泊马度胺的治疗。正大天晴研发了中国首个泊马度胺仿制药，并开展了前瞻性试验，探索泊马度胺联合小剂量地塞米松在中国患者中的有效性和安全性。

　　研究纳入了前线接受了至少2种治疗（包括来那度胺和硼替佐米）的成年(≥18岁)MM患者，在最后一次治疗中或治疗结束后60天内疾病进展，研究注册号为ChiCTR-OIC-17013234。

　　研究设计：本研究为国内多中心、Ⅱ期、单臂临床研究，符合条件的患者接受泊马度胺联合低剂量地塞米松的治疗，主要终点为ORR。研究结果：共入组了74例患者，中位年龄61岁。中位治疗线数为3线(1-9)，74.3%的患者对来那度胺耐药，31.1%的患者存在肾功能不全，33.8%的患者存在高危细胞遗传学，基线特征见表。

　　安全性：≥3级不良事件（AEs）发生率为89.2%。具体如表2所示。最常见的≥3级AEs为中性粒细胞减少(63.5%)、白细胞减少(37.8%)等。70.3%的患者接受了预防性抗血栓治疗，无静脉血栓栓塞发生。分别有23.0%和31.1%患者进行了剂量下调和中断。9.5%患者因AEs停用泊马度胺。本研究中肾功能不全患者的ORR为34.8%，与整个人群的ORR相当，表明泊马度胺可使肾功能不全的RRMM患者受益。研究中细胞遗传学高危的MM患者的ORR为36.0%，与MM-003试验高危亚组的ORR相似，提示泊马度胺至少可部分改善细胞遗传学高危患者的不良影响。

　　研究中的安全性与欧美患者总体一致，未发现既往未报道的AE。中性粒细胞减少(63.5%)仍然是最常见的3级以上TEAE，发生率高于MM-003试验(48%)，提示中国患者应更加注意此项不良事件。泊马度胺加地塞米松双药联合方案已获NMPA批准，但目前在临床上三药或四药联合使用的获益更大，如OPTIMISMM、AMN-001、APOLLO研究均表明泊马度胺为基础的三药方案可以更加显著改善患者的生存。因此，探索泊马度胺与其他不同作用机制药物的多药联合方案，可能会给中国的RRMM患者带来更大的生存获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 泊马度胺 https://www.kangbixing.com/drug/pmda/