罗米司亭Romiplostim(Nplate)是一种Fc肽融合蛋白（肽类抗体药物），通过TPO受体使血小板生成增加。罗米司亭是一种血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，临床可治疗当某些药物或手术切除脾脏效果不佳时的成人患者或是在6个月时患有ITP，但通过手术切除脾脏或某些药物治疗没有成功的1岁或以上的儿童。罗米司亭是TPO模拟类的成员，是Fc-肽融合蛋白(肽体)。肽体分子包含两个相同的单链亚单位，每个亚单位由人免疫球蛋白IgG1 Fc结构域组成，在C-末端共价连接到包含两个血小板生成素受体结合结构域的肽。罗米司亭与内源性TPO没有氨基酸序列同源性，通过重组DNA技术在大肠杆菌(E.coli)中生产。

　　成人和儿童患者长期服用Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性和安全性怎么样？

　　一项回顾性观察研究，纳入接受罗米司亭romiplostim(Nplate)的10名成人和4名儿童ITP患者。

　　终点是达到血小板反应的患者比例（血小板计数>50×10(9)/L，并且在任何计划就诊时基线血小板计数翻倍，不包括在接受急救药物后8周内获得的计数），获得持久反应的患者比例（在最后8周治疗中的6周或更多周内血小板反应），需要抢救药物的患者比例，能够停止或减少同时治疗的患者比例和每周血小板反应的平均数。

　　没有患者进行脾切除术。在成年人群中，8人在治疗期间至少有一次反应，1人获得了持久反应。4名患者需要急救药物（主要是静脉注射免疫球蛋白）。3名患者能够停止同时进行的ITP治疗，每周平均血小板反应数为6。

　　所有4名儿科患者在治疗期间至少达到1次反应，3名获得持久反应。3名患者需要抢救药物。唯一同时接受ITP药物治疗的患者能够停止治疗，每周平均血小板反应数为25。

　　Nplate（romiplostim，罗米司亭）的有效性是可变的，很少有成年患者获得持久的反应。我们的儿科患者反应更好，大多数都获得了持久的反应。治疗对两组患者都是安全的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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