Epizyme是一家开发新型表观遗传学疗法的生物医药公司，2020年6月18日该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已通过加速审批和优先审评程序，批准了他泽司他（tazemetostat）的补充新药申请（sNDA），用于以下两种适应症：EZH2突变阳性且既往接受过至少2种系统治疗的复发性或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）成人患者，以及无满意替代治疗方案的R/R滤泡性淋巴瘤成人患者。他泽司他于2020年1月23日获得FDA的初步加速批准，用于治疗转移性/局部晚期上皮样肉瘤患者。

　　滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤的一种。大约20%的滤泡性淋巴瘤患者的EZH2基因携带功能获得性基因突变，导致EZH2的活性升高。而这会导致B细胞被“锁死”在生发状态（germinal state），从而促使它们癌变。他泽司他是一款“first-in-class”组蛋白赖氨酸甲基转移酶（Histone-Lysine N-methyltransferase）EZH2抑制剂，可通过抑制EZH2的活性，令B细胞继续分化或者发生细胞凋亡，从而控制肿瘤生长。

　　此次补充申请的获批是基于在EZH2基因突变型和野生型滤泡性淋巴瘤患者中进行的2期临床试验数据。此项研究共设两个试验组：一个试验组纳入45例EZH2突变型患者，另一个试验组纳入54例EZH2野生型患者。所有患者均接受800 mg 他泽司他治疗，每日2次口服给药。主要疗效结局指标为总缓解率（overall response rate,ORR）和缓解持续时间（duration of response,DOR）。EZH2突变组患者的中位随访时间为22个月，野生型组为36个月。

　　基因突变组中，45例接受治疗的患者中位年龄为62岁（范围：38-80岁），男性患者占42%。在一线治疗后有42%的患者出现早期进展（POD24）；所有患者的ECOG体能状态评分（PS）均为0或1.在接受至少2种既往系统疗法的42例患者中，ORR为69%（95%CI:53%-82%），其中12%的患者达到完全缓解，57%的患者达到部分缓解。中位DOR为10.9个月，且仍在持续缓解。野生型组中（n=54），患者中位年龄为61岁（范围：36-87岁）；63%为男性；出现早期进展的患者占59%；91%患者的ECOG体能状态评分为0或1.在接受至少2种既往系统疗法的53例患者中，ORR为34%（95%CI:22%-48%），完全缓解率为4%，部分缓解率为30%。中位DOR为13.0个月。

　　Epizyme公司首席医学官Shefali Agarwal博士说：“我们很高兴能将他泽司他作为新的治疗选择带给复发性或难治性滤泡性淋巴瘤患者。感谢帮助我们取得这一重要成就的众多患者、医生和医疗团队。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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