多发性骨髓瘤是一种多发性骨髓瘤又称骨髓瘤、浆细胞骨髓瘤或Kahler病。多发性骨髓瘤的特征是单克隆浆细胞恶性增殖并分泌大量单克隆免疫球蛋白。帕比司他Farydak(Panobinostat)是一种组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂,HDACs催化组蛋白和一些非组蛋白蛋白的赖氨酸残基去除乙酰基。HDAC活性的抑制导致组蛋白的乙酰化增加，导致染色质松弛的表观遗传学改变，导致转录激活。

　　恶性浆细胞无节制地增生、广泛浸润和大量单克隆免疫球蛋白的出现及沉积，正常多克隆浆细胞增生和多克隆免疫球蛋白分泌受到抑制，从而引起广泛骨质破坏、反复感染、贫血、高钙血症、高黏滞综合征、肾功能不全等一系列临床表现并导致不良后果。

　　近几年，多种新药及新药在内的联合方案已被批准治疗多发性骨髓瘤（MM），其中包括帕比司他联合硼替佐米。最近，一项发表在《柳叶刀血液》的研究试验，研究了该联合方案的安全性并探讨每周皮下注射硼替佐米时联合低剂量沙利度胺的疗效，以及明确该方案中帕比司他的最大耐受量。

　　该1/2期多中心开放性试验（MUK 6）纳入了至少18岁的复发性、复发和难治性的MM患者，受试者接受了皮下注射硼替佐米1·3 mg/m2，口服沙利度胺100 mg、地塞米松20 mg，和帕比司他10、15或20 mg。研究共纳入了57名合格患者。治疗期间发生了一种剂量限制性毒性（20 mg时，3级低钠血症），因此最大耐受量未达到，20 mg被定义为推荐剂量。

　　安全的药剂用量可以从根本上保证患者自身的安全性，有很多患者在治疗的过程中不听从专业医生的嘱托私自加大药品用量这样任性的行为所造成的健康后果是不堪设想的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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