适加坦(Gilteritinib)与挽救化疗对伴FLT3突变的R/R AML患者的疗效及安全性探索——ADMIRAL研究；伴FLT3突变的R/RAML患者通常对挽救化疗应答不佳。适加坦(Gilteritinib)是新近研发的口服、选择性FLT3抑制剂，并在前期的研究中证实对FLT3突变的R/R AML具有治疗活性。ADMIRAL是一项Ⅲ期临床研究，研究者将符合入组条件（FLT3突变、R/R AML）的患者随机（2:1）分为两组，一组给予适加坦(Gilteritinib)120mg/d；另一组给予挽救化疗。临床疗效主要评估终点为OS及血液学缓解情况；次要研究终点包括无事件生存期（EFS）及完全缓解（CR）率。

　　该项研究纳入371名患者，其中247名接受适加坦(Gilteritinib)治疗，124名接受挽救化疗。适加坦(Gilteritinib)组较挽救化疗组有较为显著的OS获益（9.3个月vs.5.6个月；HR=0.64；95%CI 0.49~0.83；P<0.001；图1），适加坦(Gilteritinib)组的中位EFS为2.8个月，而挽救化疗组仅有0.7个月，适加坦(Gilteritinib)组与挽救化疗组血液学缓解率分别为34%和15.3%；在治疗的耐受性方面，适加坦(Gilteritinib)组报告的3级以上严重不良反应主要为中性粒细胞缺乏伴发热（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少（22.8%），发生率均少于挽救化疗组。结果表明适加坦(Gilteritinib)在伴有FLT3突变的R/R AML患者的治疗中较挽救化疗有更显著的OS获益和治疗应答（获得治疗缓解比例的患者更多）。

　　ADMIRAL研究中患者的后续随访结果；Alexander E.Perl等进行了ADMIRAL患者的后续随访的研究，着重分析了两组患者接受治疗2年后的应答情况。适加坦(Gilteritinib)组患者在2年内CR后的复发累积发生率为75.7%，在18个月后几乎不发生复发。在治疗2年后，仍有26名（26/247）适加坦(Gilteritinib)组患者存活且未发生复发；18名患者接受了造血干细胞移植且16名患者在移植后接受了以适加坦(Gilteritinib)为主的维持治疗。在适加坦(Gilteritinib)治疗1-2年内最常见的不良反应（AE）是转氨酶的升高，AE的发生率在治疗第二年显著降低。该随访研究进一步确证了持续适加坦(Gilteritinib)治疗是安全的且有助于患者获得较长的OS。

　　适加坦(Gilteritinib)作为对FLT3-ITD及FLT3-TKD均有活性的口服高选择性抑制剂，在ADMIRAL研究中被证实对伴FLT3突变的R/R AML患者较挽救化疗组有更显著的生存获益，且不良反应可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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