阿西米尼（Asciminib）是什么？阿西米尼（Asciminib），为CML患者带来了治疗新选择。阿西米尼（Asciminib）是一种特异性靶向BCR-ABL1蛋白肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制剂，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋发挥作用，能够为TKI治疗耐药和/或不耐受患者提供新的治疗手段，改善患者的预后。此前，美国FDA已授予阿西米尼快速通道资格（FTD）。FDA授予阿西米尼 2个突破性药物资格（BTD）：（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。

　　作为美国食品药品监督管理局批准的首个STAMP抑制剂，阿西米尼（Asciminib）用于既往接受至少两种TKI治疗的费城染色体阳性CML慢性期（Ph+CML-CP）成人患者，并完全获批用于T315I突变型Ph+CML-CP成人患者。

　　慢性髓性白血病（CML）是什么？

　　慢性髓系白血病（chronic myeloid leukemia,CML），既往又称慢性粒细胞白血病，是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤。一旦患上这种病，患者身体内就会产生远高于正常人体内的“大量不成熟的白细胞”。在外周血中表现为持续性、进行性粒细胞增多，并出现幼稚粒细胞、嗜碱性粒细胞增多，有些患者会伴有脾肿大。

　　患者有典型的临床表现，费城染色体（Ph染色体）和（或）BCR-ABL1融合基因阳性是确诊CML的依据。

　　流行病学研究显示，CML约占成人白血病的15%，中国年发病率为0.39-0.55/10万。中国CML患者较西方更为年轻化，国内CML的中位发病年龄为45～50岁，而西方国家CML的中位发病年龄为67岁。

　　阿西米尼使主要分子学反应率（MMR）翻倍；

　　阿西米尼（Asciminib）的批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示，阿西米尼与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率（MMR）翻倍；而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一（7%比25%）。主要分子学反应率（MMR）是指白血病细胞的残留数量在千分之一以下；如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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