在这项2期开放的单组试验中,研究者研究了HIF2α抑制剂贝组替凡Belzutifan对肾癌合并肾癌患者的疗效和安全性。主要终点是客观反应(完全或部分反应),根据独立的中央放射学审查委员会根据实体肿瘤反应评估标准1.1版进行测量。研究者还评估了非肾细胞癌患者对贝组替凡的反应和贝组替凡的安全性。
经过平均21.8个月(20.2~30.1)的随访,肾细胞癌患者的客观有效率为49%(95%可信区间,36~62)。胰腺病变(61例患者中47例(77%))和中枢神经系统血管母细胞瘤(50例患者中15例(30%))也观察到反应。在12例视网膜血管母细胞瘤患者的16只眼中,所有患者(100%)均为改善。最常见的不良反应是贫血(90%的患者)和疲劳(66%)。7名患者停止治疗:4名患者自愿停止治疗,1名患者因与治疗相关的不良事件(1级头晕)停止治疗,1名患者因研究人员评估的疾病进展而停止治疗,1名患者死亡(死于芬太尼的急性毒性反应)。
贝组替凡Belzutifan主要与1级和2级不良反应有关,在肾细胞癌和与VHL疾病相关的非肾细胞癌患者中表现出活性。
贝组替凡注意事项:
贝组替凡WELIREG会导致严重贫血,需要输血。
在开始贝组替凡WELIREG治疗之前,并在整个治疗过程中定期监测贫血。
根据临床指示对患者进行输血。
对于血红蛋白<9g/dL的患者,停止WELIREG直到≥9g/dL,然后根据贫血的严重程度,以减少剂量恢复或永久停用贝组替凡WELIREG。
对于危及生命的贫血或需要紧急干预时,在血红蛋白出现之前停止使用贝组替凡WELIREG≥9g/dL,然后以减少的剂量恢复或永久停止贝组替凡WELIREG。
贝组替凡WELIREG可导致严重缺氧,可能需要停药、补充氧气或住院,在开始使用贝组替凡WELIREG治疗之前,并在整个治疗过程中定期监测氧饱和度。
运动时血氧饱和度降低(例如脉搏血氧计<88%或PaO2≤55 mm Hg),考虑不使用WELIREG,直到运动时脉搏血氧饱和度大于88%,然后以相同剂量或减少剂量恢复。
静息时氧饱和度降低(例如脉搏血氧计<88%或PaO2≤55mm Hg)或指示紧急干预,保留贝组替凡WELIREG直到解决,并以减少的恢复剂量或停止。
对于危及生命的缺氧或反复出现的症状性缺氧,永久停止使用贝组替凡WELIREG。
建议患者立即向医疗保健提供者报告缺氧的体征和症状。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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