米哚妥林是一种酪氨酸激酶抑制剂，科研人员在研究中发现米哚妥林能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因。主要的适应症有：化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）、系统性肥大细胞增多症（ASM）及其伴随的血液学肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）。一项研究旨在真实世界中探讨Gilteritinib在既往接受过强化疗和米哚妥林治疗的复发/难治性FLT3突变AML患者中的疗效，该研究发表于leukemia期刊上。

　　纳入2019年3月1日~2021年3月1日期间37个法国医疗中心接受米哚妥林治疗的167例(队列A)FLT3-ITD和/或TKD突变的AML患者，其中140例(队列B)接受米哚妥林单药治疗，67例(队列C)接受过强化疗+米哚妥林治疗，另外27例接受含米哚妥林在内的联合治疗。

　　在队列A的167例患者中，153例(91.6%)患者既往接受了强化化疗(ICT)的一线治疗，其中54例(35.3%)接受以柔红霉素为基础的“3+7”方案；86例(56.2%)接受以去甲柔红霉素为基础的“3+7”方案；5例接受以GO单抗为基础的3+7方案；2例为CPX-351化疗；另有6例接受其他的强化化疗。需要指出的是，在队列A中有87例(56.9%)患者在强化疗基础上加用了米哚妥林；另外14例则接受了低甲基化药物(HMA)作为一线治疗，其中3例联合应用了米哚妥林治疗。

　　接受Gilteritinib治疗的疗效

　　除外异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)所带来的缓解，在队列A的167例患者中，38例(24.4%)在接受治疗后达到完全缓解(CR/CRi)，41例(26.3%)达到复合完全缓解CRc(即CR+CRi+CRp)，51例(32.7%)达到客观缓解(ORR)。

　　在队列B中140例接受米哚妥林单药治疗的患者中，30例(23.1%)患者达到完全缓解(CR/CRi)，33例(25.4%)患者达到复合完全缓解(CRc)，40例(30.8%)患者达到客观缓解。需要指出的是，进行亚组分析发现，米哚妥林单药治疗对于队列B中的不同患者的疗效亦不相同，其中一线治疗后难治(n=22)的患者，接受米哚妥林单药治疗的CRc仅为5%；一线治疗后达完全缓解(CR/CRi)但6个月内出现首次复发的患者(n=32)，米哚妥林单药治疗的CRc为43.3%；一线治疗后达完全缓解(CR/CRi)且6个月之外再出现复发的患者(n=30)，米哚妥林单药治疗的CRc为33.3%；一线治疗后难治的患者(n=56)，米哚妥林单药治疗的CRc为18.9%。

　　在队列A、B和C中，分别有32例(19.2%)、25例(17.9%)和15例(22.4%)患者在米哚妥林后接受了异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)，CRc分别为21例（65.6%）、17例（68.0%）和11例（73.3%）。

　　Gilteritinib治疗的安全性

　　有89例(66.9%)患者因疗效不佳或死亡而停止米哚妥林治疗，而18例(13.5%)患者因Allo-HSCT而停止米哚妥林治疗，14例(10.6%)患者因其他原因停止治疗。下表中描述了≥3级血液学和非血液学不良事件。共有6例(4.3%)患者发生了分化综合征，1例(0.7%)患者发生了肿瘤溶解综合征。

　　另外有39例患者(28.3%)在米哚妥林治疗期间发生了严重的不良反应(SAE)，其中感染22例(56.4%)，出血1例(2.6%)，心血管疾病4例(10.3%)，肝脏疾病4例(10.3%)，分化综合征2例(5.2%)，SAE 6例(15.4%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)的作用机制、用法用量与不良反应说明

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