帕瑞肽获批国家适应症：（FDA批准）帕瑞肽是一种生长抑素类似物，用于治疗：手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者；不能进行垂体手术或术后效果不佳的库欣病患者。(EMA批准)帕瑞肽适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者。相应治疗疾病名称：肢端肥大症，库欣氏病。

　　诺华公司创建了一项全球范围内的药品上市后研究（NCT02310269），旨在评估术后复发或无法手术的Cushing病成年患者的常规临床实践中，帕瑞肽的长期安全性和有效性。帕瑞肽经皮下注射给药，可单独使用或联用其他疗法。对每名受试患者都将进行长达三年的随访。受试患者可在研究起始时使用帕瑞肽进行治疗（新进受试者），或在研究开始前已经在使用帕瑞肽且持续用药直到研究结束（先前受试者）。

　　此次中期分析，共有127位患者参与，包括31位新进受试者和96位先前受试者，他们平均年龄约为50岁。在96位先前受试者中，有8位患者完成了为期三年的随访，有53位仍在接受治疗，另有66位退出。

　　对于新进受试者和先前受试者来说，本次试验持续时间中位数分别为3.4个月和30.5个月。先前受试者在本次试验之前的治疗时长也计算在内。

　　新进受试者和先前受试者分别出现24例（77%）和37例（40%）与治疗相关的不良事件。大多数不良事件为轻度至中度，这与已掌握的帕瑞肽安全性一致。最常见的不良反应为恶心（14%）、高血糖（11%）以及腹泻（11%）。据报道，在关于帕瑞肽研究中经常可以观察到与高血糖有关的不良事件发生，23.6%患者曾通报过这一情况。此药主要是通过抑制胰岛素分泌而导致血糖（葡萄糖）升高，而血糖水平可在停药后恢复。

　　先前受试者发生不良事件数量较少。可能是因为患者对帕瑞肽耐受后更适合继续接受治疗。同时也反映出随着患者用药时间增长，对恶心和腹泻之类的胃肠道不良反应的耐受性更强。

　　总的来说，在123位受试患者中，共有24位（19.5%）因药物相关副作用而退出研究，无患者因药物死亡。在之前的3期临床试验（NCT00434148）中，6个月和12个月时，受试患者中约有20%在使用帕瑞肽后尿游离皮质醇（mUFC）水平快速而持续降低并保持正常水平。而在本次试验中，50%首次使用帕瑞肽患者体内的皮质醇水平在一个月内就达到了正常。研究人员说，这证明了药物的反应率很高，并且可以维持9个月之久。但由于缺乏相应的检测手段，尚不能确定后期的药物反应。

　　从先前受试者的数据进一步验证了药物长期控制皮质醇水平的能力：65%先前受试者在研究开始时皮质醇处于正常水平，并且随时间推移，这一比例维持不变，治疗一年后比例达到82%，两年后为67%。

　　在为期三年的随访结束时，有两名受试者皮质醇水平仍然正常。研究人员称此次研究结果支持“帕瑞肽对Cushing病患者是长期有利的收益-风险关系”，并证实了之前扩展研究中的结果。同时研究人员也警告说：“药物的反应率可能有点夸大。因为对疗效不满意而停止治疗的患者并不计算在内。”

　　帕瑞肽可治疗手术失败或无法手术治疗的Cushing病（Cushing’s disease）患者。该药可使患者体内皮质醇水平维持在正常水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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