库欣病是什么？库欣综合征是由下丘脑-垂体-肾上腺轴调控失常所引起的经典内分泌疾病，皮质醇长期过度分泌会引起向心性肥胖、满月脸、多血质外貌、紫纹、高血压、糖尿病、骨质疏松等多种代谢紊乱，以及感染、心血管疾病、血栓栓塞等合并症。由于该疾病常伴有肥胖，这个疾病又被形象的比作“会长胖的罕见病”。欧洲库欣发病率为每年2~3例/百万人。库欣病是内源性库欣综合征的最常见病因，由分泌促肾上腺皮质激素的垂体瘤所引起。

　　针对库欣病的创新药物SIGNIFORLAR是以垂体为靶点的新型生长抑素类似物，被批准用于手术失败或非手术治疗的成人库欣病患者。研究发现，ACTH瘤能表达生长抑素受体SST1、SST2和SST5亚型，应用其配体可进行针对性治疗。帕瑞肽对4种生长抑素受体SST1-SST3特别是SST5有高度亲和性，能有效抑制ACTH分泌，降低皮质醇水平，有利于改善临床症状和体征，提高生活质量。作为孤儿药被美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)批准上市。

　　根据SIGNIFORLAR的临床III期研究数据显示，该药物治疗第7月时可使约40%库欣病患者体内皮质醇水平恢复到正常范围。同时，患者的相关临床症状和体征得到持续改善。瑞金医院内分泌科主任王卫庆表示：“SIGNIFORLAR（帕瑞肽）在国内的首例落地治疗，将会为那些手术治疗失败或非手术治疗的成年库欣病患者提供了新的治疗选择。”安全性方面，临床试验中亚裔人群未出现因严重不良事件而终止用药，耐受性较好，未见种族差异性。该药已在美国上市7年余，上市后安全性监测未发现重大安全性信号。

　　帕瑞肽是一种生长抑素类似物，欧洲药品管理局(EMA)获得批准，适用于治疗不能手术或手术无法治愈且接受另一种生长抑素类似物治疗控制不佳的肢端肥大症成人患者。不能进行垂体手术或手术治疗失败的成年库欣病患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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