重症肌无力（MG）是神经肌肉接头处因自身抗体破坏突触后膜导致神经-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病。大多数MG患者使用免疫抑制疗法（IST）控制该疾病。但有10％~15％的患者对IST的药物疗效差，不能耐受药物副作用，需要静脉注射免疫球蛋白、血浆置换治疗。这些患者被认为患有难治性MG，会严重影响他们的生活质量，增加社会的疾病负担。

　　为达到美国重症肌无力基金会（MGFA）国际共识对MG治疗MM目标，即患者没有症状或影响日常正常生活、工作的表现，或者更好。本研究采用舒立瑞治疗AChR+难治性GMG患者，舒立瑞是一种人源化单克隆抗体，可特异性结合并抑制人类末端补体蛋白C5的裂解。通过对REGAIN研究期间的难治性gMG患者进行开放标签扩展试验，探讨舒立瑞对该类患者的获益情况。REGAIN是一项舒立瑞治疗AChR+难治性GMG患者的安全性和有效性的Ⅲ期、随机、多盲、多中心对照研究。

　　在REGAIN中，随机接受舒立瑞治疗的患者在第1天，第1、2和3周接受900 mg的诱导剂量，然后在第4周及其后每2周给予1200 mg的维持剂量，安慰剂按相同的时间表给药。为了保持REGAIN的盲性，继续进行开放标签研究的患者经历了4周盲诱导期。在此阶段，实验组在第1天和第2周接受舒立瑞1200 mg治疗，在第1和第3周接受安慰剂。对照组在第1天和第1、2、3周接受舒立瑞900 mg。所有患者在第4周及以后每2周接受舒立瑞1200 mg开放标签治疗，直到可以停止治疗，最长4年。

　　通过MG-ADL评分的变化来衡量舒立瑞的疗效和安全性。共有117名患者完成REGAIN进入开放标签研究，87位患者完成了研究，71名患者治疗至少130周。90％的患者状态得到改善，近60％的患者达到了MM，实验组和对照组，平均年龄（46.5岁vs 47.4岁），平均病程（9.3年vs 10.3年）统计学没有差异。

　　在REGAIN和开放标签扩展研究期间，患者用药后病情改善分析，舒立瑞与安慰剂治疗效果比在第4周为54.5％比24.6％，第26周为60.7%比41.7％，第130周为80.0％比94.3％；患者达到MM状态分析，舒立瑞与安慰剂治疗达到MM状态比第4周为18.2％比8.2％，第26周为25.0％比13.3％，第130周51.4%比62.9%，最后一次评估为41.1％比54.4％。

　　舒立瑞治疗AChR+难治性GMG患者的临床状况得到了快速改善，超过50％的患者首次在REGAIN中使用舒立瑞治疗4周后达到临床症状改善，1/3患者达到了MM；到第26周时，接受舒立瑞治疗的患者达到MM及以上状态的比例明显高于安慰剂治疗的患者；治疗1年后，超过50％的患者达到了MM或更好的治疗目标；治疗130周的患者90％状态得到改善，近60％的患者达到了MM。此外，在开放标签扩展研究期间达到MM的患者中，在首次获得MM之前，其使用IST的每日平均剂量减少。舒立瑞对该人群的益处在治疗3年后得以保持，对患者病情改善或达到MM有积极意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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