艾伏尼布，商品名：拓舒沃是一种精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效果，同时又可有效避免骨髓抑制、降低感染风险。有临床研究结果显示，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人复发性和难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中国患者中，表现出优异的临床疗效。2021年，艾伏尼布获FDA批准用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性CCA，成为首个获批用于治疗这一患者群体的靶向药物，为改善CCA患者生存带来破冰的希望。目前艾伏尼布已进入多项指南推荐，为CCA的治疗提供更多选择。
2022年1月30日，艾伏尼布（Ivosidenib）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于携带IDH1突变复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）的治疗，为AML患者带来更长更好生存的希望。
《CSCO胆道恶性肿瘤诊疗指南2022》推荐：晚期胆道恶性肿瘤的二线治疗：IDH1突变的胆道恶性肿瘤建议使用艾伏尼布进行治疗（1A类证据，Ⅱ级推荐）。
《NCCN临床实践指南：肝胆癌2022.V2》推荐：艾伏尼布可用于疾病进展后出现IDH1突变的不可切除或转移性CCA的治疗。
《ESMO临床实践指南：胆管癌的诊断，治疗以及随访2022》推荐：艾伏尼布可用于治疗在一线治疗后有进展的携带IDH1突变的CCA患者。
《NCCN患者指南：胆囊和胆管癌、肝胆癌2021》推荐：艾伏尼布可用于IDH1突变的晚期CCA治疗，包括肝内胆管癌（ICC）和肝外胆管癌（ECC）两种亚型。
四项指南推荐均基于ClarlDHy研究的优异数据。该研究是一项全球多中心的Ⅲ期临床研究，旨在评估艾伏尼布对比安慰剂用于不可切除或转移性IDH1突变胆管癌患者的疗效。研究入组187例患者，按2:1随机分配至艾伏尼布组（n=126）或安慰剂组（n=61）。研究结果表明，艾伏尼布组较安慰剂组显著改善中位无进展生存期（PFS）（2.7个月vs 1.4个月，HR=0.37，95%CI：0.25-0.54，p<0.001）和总生存期（OS）（10.3个月vs 5.1个月，HR=0.49，95%CI：0.34-0.70，p<0.001）。此外，艾伏尼布组对比安慰剂组显示出良好的耐受性，为晚期IDH1突变型胆管癌患者带来更优生存的同时安全可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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