培米替尼具有可控的安全性、药效学和临床活性，其反应在肿瘤中可见，并由FGFR融合/重排和突变驱动。这些结果促进了胆管癌的注册研究和多种肿瘤类型的II/III期试验，证明了即使在早期试验中精确治疗的益处。培米替尼在多种FGFR重排和/或突变的癌症中表现出潜在的益处；I/II期FIGHT-101研究（NCT02393248）评估了培米替尼的安全性、药代动力学、药效学和初步疗效，一种强效和选择性FGFR 1-3抑制剂，作为单一疗法或联合疗法，用于难治性晚期恶性肿瘤，有和没有成纤维细胞生长因子（FGF）和受体（FGFR）基因改变。

　　第1部分（剂量递增；3+3设计）纳入了符合条件的、未经分子筛选的晚期恶性肿瘤患者，以确定最大耐受剂量（MTD）。第2部分（剂量扩展）评估了在FGF/FGFR活性相关或相关的肿瘤中推荐的II期剂量（RP2D）。

　　患者（n=128）间歇性（使用两周/一周停用；n=70）或连续（n=58）接受1-20 mg每日一次（QD）的培米替尼。没有报告DLT。≥4 mg的剂量具有药理活性（未达到MTD；RP2D 13.5 mg QD）。最常见的治疗中出现的不良事件（TEAE）是高磷血症（75.0%；≥3级，2.3%）；最常见的≥3级TEAE是疲劳（10.2%）。分别有66名（51.6%）、14名（10.9%）和13名（10.2%）患者发生剂量中断、剂量减少和TEAE相关治疗中断。

　　总体而言，实现了12次部分缓解，最常见于胆管癌（n=5）以及广泛的肿瘤，包括头颈部、胰腺癌、胆囊癌、子宫癌、尿路上皮癌、复发性毛细胞星形细胞瘤和非小细胞肺癌（每个n=1）；中位缓解持续时间为7.3个月（95%CI：3.3-14.5）。FGFR融合/重排患者的总体缓解率最高（n=5；25.0%[95%CI：8.7-49.1]），其次是FGFR突变患者（n=3；23.1%[95%CI：5.0-53.8]）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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