2022年，中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗（Eculizumab）注射液（商品名：舒立瑞，Soliris）通过原液新产地的变更申请。作为我国已获批用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）的处方药物，此次变更批准标志着依库珠单抗作为阿斯利康中国市场罕见病药物，向填补国内该领域的空白迈进关键一步，为相关罕见病领域的中国患者提供了新的治疗选择。

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，其特征是补体介导的血管内溶血，潜在的造血功能衰竭以及血栓形成倾向，从而发生器官损伤甚至死亡。PNH全球患病率约为16-20/100万2，目前推测中国的发病率在1/10万左右3。该疾病好发于青壮年，77%的PNH患者在20-40岁发病。如果没有有效的治疗，PNH患者生存质量差，且生存期短，5年死亡率达35%。

　　非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）是由于机体补体系统过度反应攻击健康细胞，从而引发的补体介导的血栓性微血管病（CM-TMA）。患有这种极为罕见疾病的患者会在全身的小血管中形成血栓，导致肾脏和其他重要器官突然出现危及生命的损伤。aHUS患病率约为7/100万3，起病急骤，且儿童发病率高于成人，约25%患儿在急性期死亡。近50%aHUS患者可发展为终末期肾病（ESRD），死亡率达25%。

　　一项为期26周的随机、双盲、安慰剂对照的TRIUMPH试验，评估了依库珠单抗在伴有溶血的PNH患者中的安全性和有效性。研究结果表明，与安慰剂组患者相比，接受依库珠单抗治疗的患者溶血显著改善，输血需求减少。此外，两项关键研究C08-002及C08-003也证实了依库珠单抗在aHUS治疗中的安全性和有效性。C08-002研究结果表明，接受依库珠单抗治疗后，80%以上患者血小板计数恢复正常并能够维持，88%患者达到无TMA事件状态并能够维持；C08-003研究中，接受依库珠单抗治疗26周后，80%患者达到无TMA事件状态，肾功能也得到改善。迄今为止，全球数据显示依库珠单抗的长期安全性和耐受性良好。

　　依库珠单抗是获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用。近年来，PNH在诊治方面取得了新进展，依库珠单抗为控制溶血及实现患者长期生存提供了新的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依库珠单抗(SOLIRIS)治疗难治性、抗ACHR-AB介导的重症肌无力效果如何？

　　更多药品详情请访问  依库珠单抗 https://www.kangbixing.com/