复发/难治性急性髓系白血病（R/R AML）的定义为：①用标准的诱导缓解方案治疗2个疗程未达部分缓解者。②首次缓解后6个月内复发者，又称早期复发。③首次缓解后6个月后复发，但用原诱导缓解方案再次治疗失败者。④多次复发者。维奈妥拉，又被称为维奈托克(Venetoclax)，全球首款BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂。维奈托克通过选择性抑制BCL-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡）。
在国内，维奈妥拉获批与阿扎胞苷或地西他滨或低剂量阿糖胞苷联用，治疗年龄75岁及以上或因合并症不适于接受强诱导化疗的新诊断成人急性髓细胞性白血病（AML）患者。
在一次ASH年会上，研究人员提出了两项Ib期研究（NCT02942290;NCT02966782），该研究评估了Venetoclax联合阿扎胞苷（Vidaza）在MDS患者中的安全性和有效性。
在57例可评估的未接受过治疗的高危患者中，有18例接受了Venetoclax联合阿扎胞苷的客观反应。此外，有11名患者病情稳定。在第二项试验中，在24例可评估的复发/难治性疾病患者中，有12例患者对该组合有客观反应。此外，有31％的患者在使用该组合药物后疾病稳定，而单独使用Venetoclax的患者则为75％。
两项研究均报告了由感染引起的与治疗有关的死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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