在中国，艾曲博帕已被广泛应用于既往治疗不佳的慢性ITP患者，但尚缺乏治疗ITP患者的大宗长期真实世界经验。吴教授团队就艾曲博帕在儿童ITP患者中的应用开展了一项真实世界研究。该研究表明艾曲博帕治疗儿童ITP效果显著，在不影响患者的生长发育的情况下，快速提升血小板计数并保持在一定水平，显著改善出血症状，有望提高患儿生活质量。

　　原发免疫性血小板减少症（ITP）是一种自身免疫性疾病，以孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。我国是ITP发病率较高的国家。艾曲博帕作为全球第一个口服TPO受体激动剂（TPO-RA），已经在国外临床应用十余年，经过多次大规模临床试验，积累了丰富的经验和数据。在中国，艾曲博帕已被广泛应用于既往治疗不佳的慢性ITP患儿，但尚缺乏治疗ITP患儿的大宗长期真实世界数据。

　　艾曲博帕是一种小分子非肽类口服TPO受体激动剂，它可以与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合，激活信号转导通路，刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。同时，艾曲博帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争受体，所以二者不会形成竞争性抑制，且有可能协同作用，共同提升血小板计数。艾曲博帕适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性免疫性（特发性）血小板减少症（ITP）患者（≥6周岁），被中国ITP指南(2020年版)推荐为成人ITP患者二线治疗（A级推荐，Ia级证据）TPO受体激动剂，同时也是目前国内TPO-RA药物中唯一用于治疗儿童慢性ITP的药物。

　　艾曲博帕治疗ITP的有效率如何？多中心随机对照临床试验报道，艾曲博帕治疗ITP的有效率为59%～88%，起效时间1～2周，维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。艾曲博帕的长期研究（EXTEND研究）的最终数据显示，应用艾曲博帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升，有效率85.8%，并且有52%能够持续缓解，出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。

　　艾曲博帕的不良反应有哪些？临床上常见的不良反应包括（至少10%以上患者发生）：头痛、贫血、食欲减退、失眠、咳嗽、恶心、腹泻、脱发、瘙痒、肌痛、发热、乏力、流感样疾病、无力、寒战和外周水肿。研究显示，艾曲博帕治疗耐受性良好，在长达8.76年的随访过程未发现新的安全性问题。一旦出现不良反应，正确的方法是听取主治医生的建议，按照医嘱调整治疗，这样才能有效地管理不良反应，达到最佳疗效。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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