与化疗相比，适加坦明显改善了复发/难治性FLT3突变阳性AML患者的总生存和缓解率，并且具有更好的安全性。这些结果改变了复发/难治性FLT3突变阳性AML患者挽救治疗的治疗模式，也为适加坦成为新的治疗标准提供了依据。适加坦显著改善FLT3突变阳性复发性/难治性急性髓系白血病患者的总生存。

　　对诱导化疗难以治愈或首次复发未治疗的FLT3突变阳性的AML（FLT3-ITD和/或FLT3-TKD D835或I836突变）成年患者，随机（2：1）分配接受连续28天（1个周期）的适加坦（120 mg/d）或预先随机化选择的SC：低剂量阿糖胞苷（LoDAC）、阿扎胞苷（AZA）、米托蒽醌/依托泊苷/阿糖胞苷（MEC），或氟达拉滨/阿糖胞苷/粒细胞集落刺激因子/伊达比星（FLAG-IDA）。排除既往使用过其他FLT3抑制剂的患者，应用midostaurin或索拉非尼治疗的患者除外。

　　主要终点是总生存(OS)和完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解(CR/CRh)。次要终点为无事件生存(EFS)和CR率，安全性和耐受性。共371例患者随机分配接受治疗，适加坦组和SC组分别有247例和124例（MEC，25.7％;FLAG-IDA，36.7％;LoDAC，14.7％;AZA，22.9％）。中位年龄为62岁（范围，19~85岁）。基线FLT3突变状态为：FLT3-ITD，88.4％;FLT3-TKD，8.4％;FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变，1.9％;突变状态未知，1.3％。总体而言，39.4％的患者是难治性AML，60.6％的患者是复发性AML。

　　接受适加坦治疗的患者的OS（9.3个月）显著优于SC组（5.6个月;HR=0.637;P=0.0007）;1年生存率分别为37.1％和16.7％。适加坦组和SC组的CR/CRh率分别为34.0％和15.3％（P=0.0001）;两组的CR率分别为21.1％和10.5％（双侧P=0.0106）。两组的中位EFS分别为2.8个月和0.7个月（HR 0.793，P=0.0830）。

　　所有患者的常见不良事件（AE）为发热性中性粒细胞减少症（43.7％）、贫血症（43.4％）和发热（38.6％）。与适加坦相关的常见≥3级AE是贫血（19.5％）、发热性中性粒细胞减少（15.4％）、血小板减少症（12.2％）和血小板计数减少（12.2％）。校正给药持续时间后，适加坦组每例患者每年的严重治疗不良事件比SC组少，分别为7.1％和9.2％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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